Az új autizmus kábítószer kíséri ígéretes eredményeket
Tartalomjegyzék:
- Ennek az egyetlen ismert oka, ami akadályozza a kezelések fejlesztését.
- A Naviaux első kísérletét nagyrészt filantróp adományokból finanszírozták. Gyanítja, hogy a következő tárgyalás a helyi szintű támogatásra is támaszkodik.
Jelenleg nincs FDA által jóváhagyott gyógyszer az autizmus spektrum zavar (ASD) alapvető tüneteinek kezelésére.
De a Clinical and Translational Neurology Annals kiadványában közzétett új eredmények segíthetnek megnyitni az új kezelési lehetőségeket, miközben rávilágítanak az ASD alapjául szolgáló okokra.
AdvertisementMixA Kaliforniai San Diego (UCSD) Orvostudományi Egyetem kisfázisú I / II. Klinikai vizsgálata során a kutatók értékelték a suramin nevű gyógyszer hatását az ASD gyermekek körében.
Tíz, 5 és 14 év közötti autizmusú fiú vett részt ebben a kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban.
Öt fiú kapott egy inramint, míg a fennmaradó öt placebót kapott.
ReklámAz összes öt résztvevő, akik megkapták a suramint, ideiglenes, de ígéretes javulást mutatott a nyelvükön és a viselkedésükön, komoly mellékhatások nélkül.
A résztvevők közül, akik suramint kaptak, a tanulmány szerzői a beszéd, a nyelv, a társadalmi kommunikáció, ismétlődő viselkedés, szembeszegülés, nyugalom és fókusz.Például két nemverbális fiú, akiket a kábítószerrel kezeltek, az élet első teljes mondatát körülbelül egy héttel az injekciók beadása után beszélték.
Ezek a hatások több hét elteltével jelentkeztek, ami azt sugallja, hogy a gyógyszer többszörös adagja szükséges lehet.
Ha meg szeretné tudni, hogy ezek az eredmények biztonságosan reprodukálhatók-e, akkor nagyobb nyomon követési vizsgálatokra van szükség.
AdvertisementAdvertisement
Bővebben: Ismertesse az autizmust "
Az okok világosítása A Centers for Disease Control és Prevention (CDC) szerint az ASD becslések szerint 68 gyermeket Egyesült Államok.
Ennek az egyetlen ismert oka, ami akadályozza a kezelések fejlesztését.
"Az egyik dolog, ami visszatartotta a területet, az az, hogy annyi heterogenitást, ennyit különböznek egymástól," Dr. Andrew Zimmerman, a Massachusetts Medical School pediátriai neurológusa, elmondta a Healthline."Nehéz tanulmányozni, mert egyszerű kategóriákra nem lehet szűkíteni. Páciensről hatalmas átfedések vannak, de különböző klinikai jellemzőkkel, biokémiai tulajdonságokkal és genetikai jellemzőkkel bírnak. "
Azt javasolta, hogy a Naviaux's suramin tanulmány eredményei segíthetnek a kutatóknak a heterogenitás elhárításában, mivel betekintést nyújtanak az ASD kialakulásához. Naviaux azt mondta, hogy egyes gyermekeknél az ASD egy kezelhető metabolikus szindrómából származik, amelyet a sejtveszélyre adott válasz (CDR) abnormális perzisztenciája okoz.A CDR természetes reakció, melynek során a sejteknek sérülést vagy stresszt kell okozniuk. Ez megakadályozza a membránok megkötését és korlátozza kölcsönhatásukat más sejtekkel, amíg az észlelt fenyegetés elmúlt.
A CDR időnként elakadhat, és a sejtek úgy működnek, mintha veszélyben lennének, még a kezdeti fenyegetés után is. Ez hozzájárulhat számos krónikus betegség, köztük az ASD kialakulásához, mondta Naviaux.
ReklámA CDR-t egy purinerg jelzéssel ismert mechanizmus tartja fenn, amely akkor következik be, amikor a kis molekulák kötődnek a purinerg receptorokhoz, és riasztási jelként működnek.
A szuramin antipurinerg gyógyszer, amely megakadályozza, hogy ezek a molekulák kötődjenek a purinerg receptorokhoz, és leállítsák a CDR-t. A pozitív hatások, amelyek az ASD-vel rendelkezõ gyermekekre és ifjúságra gyakorolt pozitív hatásai, támogatják a Naviaux elméletét, miszerint a kóros sejtveszélyre adott válasz szerepet játszik a betegségben.
"Sok olyan szám van, amelyet az emberek dolgoznak, és ez egy nagyon izgalmas pálya" - jegyezte meg Zimmerman. "Úgy gondolom, ez egy új korszak a sejt metabolikus kapcsolatainak vizsgálata során. "
Tovább: Miért éppen a lányok az autizmus tüneteit mutatják később, mint a fiúk?"Folytatódó kutatás szükséges
A suramin több dózisának hosszabb időtartamra gyakorolt hatásának felmérése érdekében a Naviaux nagyobb nyomon követést tervez tanulmányok.
"A következő kísérletet 40-60 gyermeket kell elvégeznünk egy pár különböző helyszínen" - mondta. "Ez mind biztonságossági, mind hatékonysági tanulmány lesz. 40-60 gyermekre nézünk, és felteszik a kérdést, hogy három dózisú suramin három hónapon keresztül biztonságos és hatékony-e az autizmus alapvető tüneteinek kezelésére? "Mielőtt a Naviaux elkezdheti a tanulmányt, finanszírozást kell szereznie.
A szuramin alacsony költségű gyógyszer, amely nem valószínű, hogy nagy profitot keres a gyógyszergyártók számára, amelyek tipikusan a kábítószer-kísérleteket finanszírozzák.
"Általában a nagy gyógyszertámogatás támogatja a tízmillió dollárt, ami a klinikai vizsgálatok költségeinek felel meg, mivel azok azok, akik az FDA jóváhagyása után élvezni fogják azt" - jegyezte meg Naviaux. - De ezt nem tesszük. Tény, hogy az alacsony dózisokkal, amit használunk, elvileg egy 8 éves gyermeket kezelhetnénk egy egész évre, 27 dollár értékű nadraminnal. "
A Naviaux első kísérletét nagyrészt filantróp adományokból finanszírozták. Gyanítja, hogy a következő tárgyalás a helyi szintű támogatásra is támaszkodik.
Hosszú távon reméli, hogy ez a kutatás segíthet a biztonságos és hatékony kezelési stratégiák megismerésében, nem csak az autizmus, hanem sok más egészségügyi állapot esetén is.
"Amit az autizmusról tanulunk, fontos mélyebb biológiai és egyéb krónikus összetett betegségekről is beszámolunk, mint például a krónikus fáradtság szindróma, a traumás stressz rendellenesség, a súlyos depressziós rendellenesség és még sok más".
Bővebben: A gyermekeket az autizmus korai szakaszában kell szűrni? »
