Az új biológiai gyógyszerek elősegítik a fiatalkori fiatal gyermekek kilátásait

Amikor a legtöbb ember hallja az ízületi gyulladást, úgy gondolják a nagymamák merev, duzzadt ujjait. De a gyermekek is artritiszt kapnak - olyan formában, amely, mint a felnőtt reumatoid artritisz, autoimmun betegség.

A fiatalkori arthritis viszonylag ritka, amely alig több mint 300 000 amerikai gyermek és tizenéves életét érinti. Olyan gyengén érthető, hogy hivatalosan JIA néven ismert, a fiatal idiopátiás ízületi gyulladásért - "idiopátiás" lazán fordítja "nem tudjuk miért. „

Tudjon meg többet a fiatalkori arthritisről »

Új táj, több képességű betegek

A JIA fájdalmat és duzzanatot okoz egy vagy több ízületben. Egyes esetekben a szemek és a belső szervek is megduzzadhatnak; a kiütések és a heves is gyakoriak. Idővel az ízületek deformálódnak és romlik.

hirdetés

De az újabb gyógyszereknél ezek a betegségek szinte eltűntek.

"Amikor elkezdtem ezen a területen, akkor a kerekes székekben 30-40 százalék [a betegek] lenne" - mondta dr. Patience White, a washingtoni washingtoni George Washington Egyetem professzora és egy szóvivője a Arthritis Foundation, amely leírja a JIA gyermekek táborait. "Már nem látom a kerekes székeket. „

Az új szereket" biológusnak "nevezik, mert aktív biológiai anyagból készültek, nem pedig kémiai vegyületek. Sokan vannak monoklonális antitestek vagy olyan gyógyszerek, amelyek úgy viselkednek, mint az emberi antitestek, amelyek az immunrendszer specifikus fenyegetését támadják meg. Az újabb JIA-k többsége az immunrendszer gyulladást okozó részeire irányul.

Az elmúlt évben az FDA két új gyógyszert, a tocilizumabot és a kanakinumabot engedélyezett a rendszerszintű JIA kezelésére, amely az egyik legnehezebb formája a kezelésnek. A gyógyszerek már használatban voltak a felnőtt rheumatoid arthritis kezelésében.

A biológiai gyógyszerek az ízületi gyulladás szakemberei az elmúlt hat évben jóváhagytak, és már legalább egynél három JIA-beteg veszi a gyógyszereket.

Az új gyógyszerek megválaszolatlan kérdései

De a kezelés jelentős változása új kihívásokat is okozott.

AdvertisementAdvertisement

Az új gyógyszerek olyan immunszuppresszánsok, amelyek súlyosabb mellékhatásokat hordoznak, mint a korábbi JIA kezelések.

"Az emberek halnak meg a fertőzésektől, amikor ezeken a drogokon vannak" - mondta Fehér. - Nagyszerű dolog, de az immunválaszt megváltoztatja. "

A rövid távú mellékhatások, bár általában értékes kompromisszumnak számítanak, felvetik a hosszabb távú mellékhatásokra vonatkozó kérdéseket. Mivel a biológiai gyógyszerek újak, senki sem tudja, milyen következményekkel járhatnak a fiatal betegek 10 vagy 20 év után. Az immunrendszer például szerepet játszik a rákos megbetegedésben, és a rheumatoid arthritisben szenvedő felnőtteknél emelkedett bizonyos típusú rák kockázata.

Reklám

A Schanberg által vezetett Gyermekkori Arthritis és Rheumatológiai Kutató Szövetség egy nyilvántartást készít az új gyógyszerek szedését végző betegekről, hogy robusztus adatkészletet nyújtson a lehetséges hosszú távú kockázatok nyomon követéséhez.

Még a megválaszolatlan kérdéseket illetően, a Schanberg is meggyőző a gyógyszerek előnyeiről.

AdvertisementMegjegyzés

"Van aggodalom, de tudom, mi történik, ha nem használják a drogokat. A dolgokat perspektívában kell tartanod - mondta.

Talán a legnagyobb probléma az, hogy néhány beteg számára, akik jó jelöltek ezekre a gyógyszerekre, a gyógyszerek továbbra is el nem érhetők. A legtöbb háziorvos nem tudja, hogyan kell a biológiát használni, White szerint, mivel a JIA ritka és a gyógyszerek újak.

A korai beavatkozás kulcsfontosságú az ízületek állandó károsodás elleni védelme érdekében, így a családoknak az érintett gyermekeket azonnal egy szakemberre kell vinni. Mégis, legalább 11 állapotban nincs egyetlen gyermekgyógyászati ​​reumatológus, az Arthritis Foundation adatai szerint.

Reklám

6 A fiatalkori arthritis tünetei »

Aztán ott van a biztosítási fedezet. Számos biztosító csoportosítja a biológiát, mint speciális gyógyszert, és a családok magas költségeket fedeznek fel.

AdvertisementMirdetés

"Ez egy jelentős probléma a családok számára. Hogy megpróbálják elhozni ezeket a gyógyszereket gyermekeik számára, egyesek megpróbálták eladni otthonaikat - mondta White.

Az Arthritis Alapítvány lobbizni az új gyógyszerekhez való hozzáférésre.