Az új technológia kiterjeszti a génszerkesztő terápiák használatát a rák elleni küzdelemben
Tartalomjegyzék:
- Ez a megközelítés lehetővé tenné a gyógyszergyártók számára, hogy tömegesen termeljék ezeket a terápiákat a leukémia és egyéb rákok kezelésére anélkül, hogy a beteg génjeinek nehézkes és költséges eljárása lenne.
- Az elérhetőség "a biomedikai kutatások jelentős megrázkódtatását okozza", de a bioetikusok aggódnak amiatt, hogy a kutatók felkeltik a használatát, különösen az emberi embriók szerkesztésére.
- A megállapodás értelmében a Pfizer kizárólagos kereskedelmi jogokkal rendelkezik a CAR-T terápiák kifejlesztésére a Pfizer által választott 15 célra. Cellectis megengedi, hogy vegye fel a 12.
Egy brit leukémia gyógyult kutató reménykedett abban, hogy hamarosan új terápiát alkalmaznak másokat, mint ő.
A lányt, az 1 éves Laylát a betegség gyógyíthatatlan formájával diagnosztizálták a csontvelőben.
AdvertisementAdvertisementKísérletes terápiát kapott a Nagy-Ormond Street Kórházban (GOSH) akut limfoblasztos leukémia kezelésére.
Két hónappal később Layla-t úgy ítélték meg, mint a rákot, és otthon, édesanyjával, édesapjával és idősebb nőjével hazaküldték.Reklám
A génszerkesztés az immunterápia egyik legfrissebb formája, de a Layla kezelésére használt módszer egy kicsit más volt. Ez a technika, amelyet TALEN a gyártók, a Cellectis nevezett.AdvertisementMix
Az Amerikai Hematológiai Társaság éves ülésén bemutatott kutatás új utakat kínál a rák elleni drogok számára. A kutatók szerint ez a korai bizonyíték a kész T-sejtek számára azt jelenti, hogy a terápiát már korai klinikai vizsgálatokban is meg lehet vizsgálni.
A másik személy génjeinek használata
A különbség ebben az esetben, ellentétben más génszerkesztő terápiákkal, az, hogy a terápiában használt sejtek nem Layláról, hanem más személyről származtak.Ez a megközelítés lehetővé tenné a gyógyszergyártók számára, hogy tömegesen termeljék ezeket a terápiákat a leukémia és egyéb rákok kezelésére anélkül, hogy a beteg génjeinek nehézkes és költséges eljárása lenne.
Waseem Qasim Ph. D., a GOSH tanácsadó immunológusának és az University College London (UCL) Gyermekegészségügyi Intézetének sejt- és génterápiás professzora volt az, aki a CAR-T terápiát a Layla-ban kérte.
Ő nevezte az ügyét "a mérföldkő az új géntechnológiai technológia használatában. "
AdvertisementAdvertisement
" Ha más betegeknél replikálódik, ez jelentős előrelépést jelenthet a leukémia és egyéb rákbetegségek kezelésében "- mondta egy sajtóközleményben.
Bár a megállapítások biztatóak, a CAR-T-terápia még mindig engedély nélküli vizsgálati gyógyszernek minősül. Ez azt jelenti, hogy hónapok, ha nem évek, a kutatásra szükség van a biztonságosságra és a hatásosságra, mielőtt más rákbetegek számára elérhető lenne.Bár Layla az első "in-man" eset egy külső donor sejtjeinek használatával, a CAR-T alapú terápiák egyéb esetei korábban hatékonyan hatottak leukémia tumorok támadására.
Advertisement
A New England Journal of Medicine-ban közzétett 2011-es tanulmány követte három olyan krónikus nyirokcsomó leukémiában szenvedő beteget, akiket CAR-T terápiákkal kezeltek, és akik még mindig 10 hónapig voltak remisszióban a kezelés után.
Az említett betegeknél alkalmazott sejtek azonban maguk a betegek voltak, és nem egy univerzális donorból.AdvertisementAdvertisement
A CRISPR népszerű most
A CRISPR, amely rendszeresen csoportosított, rövid, palindromos ismétlődést jelent, egy másik módszer a génszerkesztéshez, amely egyre népszerűbb. Ez a rendszer olcsó, gyors, könnyen használható, és nem igényel több éves képzést.Az elérhetőség "a biomedikai kutatások jelentős megrázkódtatását okozza", de a bioetikusok aggódnak amiatt, hogy a kutatók felkeltik a használatát, különösen az emberi embriók szerkesztésére.
A Cellectis vezérigazgatója, André Choulika szerint a CRISPR-szel való szerkesztés sokkal inkább egy szolgáltatás és kevesebb termék, míg a CAR19 T-sejtek tömeggyártásban részesülhetnek.
Reklám
"[CRISPR] olcsó design és gyors tervezés. Egy hét és 10 dollár. Akadémiai kutatók a CRISPR online megrendelését és génszerkesztővé válhatnak "- mondta Choulika a FierceBiotech-nek júniusban. "[De] hatékonysága nagyon rossz. "
Bár a TALEN már megmentett egy életet azzal a lehetőséggel, hogy többet takarítson meg, az eventual price tag továbbra is rejtély marad.HirdetésMemória
Pfizer feldobja a CAR-T technológiát
Júniusban a gyógyszeripari óriás Pfizer bejelentette, hogy globális stratégiai együttműködésbe lépett a Cellectis-szel a CAR-T immunterápia kifejlesztése érdekében.A megállapodás értelmében a Pfizer kizárólagos kereskedelmi jogokkal rendelkezik a CAR-T terápiák kifejlesztésére a Pfizer által választott 15 célra. Cellectis megengedi, hogy vegye fel a 12.
Együtt, a cégek a Celligis által választott négy célt megelőző preklinikai vizsgálatot folytatnak (miközben a Pfizer megtartja az első megtagadási jogokat), míg a Cellectis önállóan dolgozik nyolc választott célponton.
Ez a megállapodás nettósította a Cellectis-ot 80 millió dollárért, valamint a Pfizer által elért célokhoz kapcsolódó költségek finanszírozását, és a kábítószer után további 185 millió dollárt a kábítószerek kifejlesztése után. A Pfizer bevételei akkor érkeznek, amikor a termékeket és szolgáltatásokat értékesítik.
Dr. Mikael Dolsten, a Pfizer kutatási és fejlesztési elnöke elmondta, hogy cégének legkorszerűbb bioterápiás rákterápiája a Cellectis genomszerkesztésével és a sejttechnológiával együtt új immunterápiákat fog biztosítani.
"A Celligis innovációs és tudományos szakértelmének és a Pfizer mély-onkológiai és immunológiai tapasztalatainak kombinálása világszínvonalú partnerséget teremt, melynek célja a CAR-T immunterápiák új generációjának biztosítása a sürgős orvosi szükségletekkel rendelkező rákos betegek számára" - mondta egy sajtóban kiadás.
