ÚJ rákkezelések továbblépés
Tartalomjegyzék:
- Juno Therapeutics, egy Seattle-i biogyógyszerészeti cég felügyelte a klinikai vizsgálatot.
- A CAR-T eredményei új reményt adtak a leukémiás és lymphomás betegeknek, akik elfogytak a kezelési lehetőségekből.
- Amíg Püspök azt állítja, hogy nincs idővonal a tárgyalás folytatásához, továbbra is határozott támogatója marad CAR-T.
- Kite és Juno, két CAR-T tér vezetője, minden egyes vállalat vezérigazgatója az élet megmentése motiválja.
- A Juno vezetői is előre haladnak.
- Mint Kite Belldegrun, Püspök nem habozik megosztani szenvedélyét a betegek segítésében.
- Néhány negatív sajtó ellenére ebben az évben azt mondta, hogy a vállalat széles körű támogatást kapott mind a befektetők, mind a betegektől a ROCKET próba leállítása óta.
2006-ban Stephanie Florence, az Idaho fotósát follikuláris nem-Hodgkin-lymphomával diagnosztizálták.
R-CHOP-ot kezeltek, egy közös limfóma-rendszert, amely a rituximabból (Rituxan) és számos kemoterápiás gyógyszerből áll.
AdvertisementAdvertisementAmikor hét évvel később felépült a rák, agresszívabb limfóma lett. Ezt követően őssejt-transzplantációt kapott.
Amikor hat hónappal később elengedte a remissziót, elfogyott a lehetőségek. Szörnyű volt a helyzet.
De Firenzében, 44 éves volt, könyörtelenül kutatták a kísérleti klinikai vizsgálatokban rendelkezésre álló adatokat. Úgy döntött, hogy bejelenti a kiméra antigénreceptor T-sejtes terápiájának kísérletét.
ReklámJól ismert, mint CAR-T, a kezelés egy ígéretes immunterápia, amely a szervezet T-sejtjeit a rák ellen küzd.
AdvertisementAdvertisement
Ezután a módosított sejtek populációját kibővítik és újra beadják a betegbe, ahol a rák ellen dolgoznak.2015 júliusában a Seattle Cancer Care Alliance-nál újratermelték saját, módosított T-sejtjeit. Hetek alatt teljes remisszióban volt.
Firenze az elmúlt 18 hónapban rákos volt. És az orvosok azt várják, hogy tartson.
"Jobban érzem magam, mint az évek során" - mondta Florence.
AdvertisementAdvertisement
Hozzáteszi, hogy oncológusa, Dr. David Maloney, Ph.D., egy rákkutató, Fred Hutch, Seattle-ben, és csapata "nagyon ösztönözte a sikeremet. "Bővebben: Az új technológia kiterjeszti a génszerkesztő terápiák használatát a rák elleni küzdelemben."
CAR-T sikerei
Juno Therapeutics, egy Seattle-i biogyógyszerészeti cég felügyelte a klinikai vizsgálatot.
Reklám
Juno korai sikert aratott a CAR-T-vel, mint más cégek.Kite Pharma, a kaliforniai székhelyű cég, amely 2017-ben elsőként hozhatná ezt a kezelést az USA rákellenes klinikáihoz.
AdvertisementAdvertisement
A Kite vezető KAR-T-terápiája a KTE-C19 nem-Hodgkin-limfóma, akik nem reagálnak a kemoterápiára, vagy amelyek rákja visszatér az autológ őssejt-transzplantáció után.Eddig a tudósok lenyűgözte.
A vizsgálat első szakaszában a résztvevők 43 százaléka még egy évvel a remisszió után maradt.
Reklám
"Az agresszív nem Hodgkin-lymphomában szenvedő betegeknek nagy elégtelen igényük van a rendelkezésre álló terápiák tekintetében, amelyek hosszú távú remissziót idéznek elő, és ezeknek a betegeknek több mint 20 éve tényleg nem volt új kezelése" Dr.Sattva Neelapu, az ólomkutatás szerzője, és egy kari tag a Lymphoma és Myeloma Tanszéken a The University of Texas MD Anderson Cancer Center-ben nyilatkozta.Hozzátette, hogy a KTE-C19 potenciálisan megoldást jelenthet erre a szükségletre, és remélem, hogy ez a kezelési lehetőség néhány beteg számára gyógyító lehet. "
AdvertisementMagazin
A CAR-T-vizsgálatokban lenyűgöző számokat mutató más vállalatok is a Novartis és a Bluebird.Bővebben: A mellrák kezelése kemoterápia nélkül
CAR-T viták
A CAR-T eredményei új reményt adtak a leukémiás és lymphomás betegeknek, akik elfogytak a kezelési lehetőségekből.
De még akkor is, ha egyre növekvő beszédet mondott arról, hogy ez a terápia bizonyos rákbetegségek gyógyítására szolgál, vannak kudarcok.
Júniusban a Juno vezetõi bejelentették, hogy a ROCKET kísérletben részt vevõ résztvevõk a recidív akut lymphoblastic leukémia (ALL) betegek esetében meghalt az agydagadásból.
A CAR-T vizsgálatokban résztvevőket tájékoztatták a kockázatokról, amelyek tartalmazzák a citokin-felszabadulású szindróma veszélyes és esetleg végzetes mellékhatását.
Az elhunyt tettei és a tárgyalás leállt.
"Ez egy alázatos élmény" - jelentette ki Hans Bishop, Juno vezérigazgatója tavaly nyáron tartott konferencián. "Kétségtelen, hogy nehéz ezeket az orvosokat, akik ezeket a betegeket és családjaikat gondozzák. Nyilvánvalóan ezek a terápiák hatalmasak, ezért kínálnak gyógyhatást. "
Abban az időben Dr. Otis Brawley, az American Cancer Society vezető orvosi tisztviselője elmondta a Healthline-nak, hogy nem gondolja, hogy ez óriási visszaesés a CAR-T számára.
"Ez a fajta dolog történik", mondta. "Sajnálatos, de ez megtörténik. "
Miután Juno eltávolította a kísérletben használt egyik kemoterápiás gyógyszert a CAR-T előkondicionálójaként, az FDA lehetővé tette a Juno számára, hogy folytassa a vizsgálatot.
Azonban a múlt hónapban két további beteg halálát követően a vizsgálatot végtelennek tartották.
A püspök elmondta az Egészségügyi Bizottságnak, hogy a társaság most átvizsgálja az összes összegyűjtött adatot a ROCKET vizsgálatról, és arra keresi a választ, hogy miért haltak meg ez a két ember.
"Nem fogjuk folytatni a ROCKET próbát, amíg nem jutunk el az aljára" - mondta Püspök. "Ez az első számú prioritásunk. A tárgyalás eredményeit nézi nappal és éjjel. "
Bővebben: A legjobb árusító véralvadási megelőző gyógyszerek jóváhagyási folyamatával kapcsolatos aggályok"
A kísérletek folytatása
Amíg Püspök azt állítja, hogy nincs idővonal a tárgyalás folytatásához, továbbra is határozott támogatója marad CAR-T.
És vannak más kísérletek mind a Juno, mind az Egyesült Államok egyéb gyógyszergyárakban, amelyek sikeres válaszokat és halálesetet észleltek.
Valójában a ROCKET-próbával kapcsolatos bizonytalanság közepette a Juno bejelentette a hónap elején a San Diego-i American Society of Hematology (ASH) konferencián, hogy az agresszív, nem-Hodgkin-limfóma emberek 60 százaléka, akik beiratkoztak a tárgyalásra Firenze a remissziójában még egyetlen hónap sem volt a rákban a tárgyaláson.
És ebben a próbaidőszakban nem történt haláleset és minimális nemkívánatos esemény, mondta Püspök az Egészségügyi Hivatalnak.
Florence azt mondta, hogy hajlandó volt vállalni a kockázatot, tekintve a lehetséges előnyöket és azt a tényt, hogy lényegében nincs más választása.
"A klinikai kísérletek halála természetesen felháborító számomra" - mondta. - Tudtam, hogy megyek, hogy lehetek az egyikük. De azt is tudtam, hogy sikeresek lesznek, és az egyetlen hosszú távú megoldás, hogy eljuthatnak egy olyan pontig, ahol nagyobb a sikerük, hogy továbbra is a betegek kerüljenek be a kísérletekbe. "
Bővebben: Az immunrendszerek most a rákkutatás legfontosabb középpontjában állnak."
A betegek először
Kite és Juno, két CAR-T tér vezetője, minden egyes vállalat vezérigazgatója az élet megmentése motiválja.
Dr. Arie Belldegrun, Kite vezérigazgatója, onkológus, aki számos biotechnológiai céget hozott létre, többek között Kite, Agensys és Cougar Biotechnology.
Még mindig rákos embereket lát minden csütörtökön a Kaliforniai Egyetem, Los Angeles (UCLA) klinikáján.
"Jobban teljesít engem, mint bármi mást" - mondta.
Hozzátette, hogy a rákos betegek segítésére irányuló szenvedély az oka annak, hogy megalapította a Kite-et, ahol a klinikai vizsgálatok sikeres eredményeket mutatnak a B-sejtes rákokban.
"Jó, szilárd termékünk van", mondta. "Mi összpontosítunk. "
Belldegrun szerint a vállalat olyan erősen hisz abban a termékben, hogy már befejezte Dél-Kaliforniában egy csúcstechnikai gyártóközpont megépítését.
Tehát most, amikor a kezelés első jóváhagyását megkapja az Élelmiszer- és Gyógyszerbiztonsági Hatóságtól (FDA), valószínűleg 2017 elején a Kite elérheti a talajt, és elhozhatja az embereknek, akiknek szüksége van rá.
Bővebben: A Jimmy Carter új generációs immunterápiás kezelésében alkalmazott gyógyszer "
Juno előre halad
A Juno vezetői is előre haladnak.
A vállalat finanszírozást nyújtott egy új immunterápiás klinikára, amely csak a Seattle-i Fred Hutchinson Rákkutató Központban nyílt meg.
A Bezos Család Immunterápiás Klinikája, amelyet az immunterápia előmozdítása érdekében elkötelezett családnak neveztek el, lehetővé fogja tenni a kutatók számára, hogy a következő évben kétszer annyi immunterápiás vizsgálatot végezzenek a rák gyógyítására.
A betegek képesek lesznek a rák kezelésére a központ immunterápiáit nagyjából kétszer akkora kapacitással, mint a 9,222 négyzetlábnyomásos klinika előtt.
Az intenzív felügyelet a létesítményben lehetővé teszi a kutatók számára, hogy jobban megértsék, miért reagálnak egyes betegek, míg mások nem. Segít abban is, hogy elérjük a célunkat, hogy minden ember számára a legjobb megközelítést alakítsuk ki.
"A mi klinikánk szempontjából fontos szempont van néhány okból" - mondta Püspök. "Az immunterápia alaptudománya gyorsan mozog, és a klinikát arra tervezték, hogy felkínálja a kutatókat a betegek klinikai gondozásának előmozdítására ugyanolyan ütemben."
Püspök kijelentette, hogy a folyamatban lévő CAR-T vizsgálatok "kiemelték az immunterápia javításának lehetőségét és a betegek kimenetele, és a klinika megerősíti ezeket az erőfeszítéseket, és végső soron segít elmozdítani ezeket a terápiákat a klinikán gyorsabban."
Bővebben: Az immunterápiás rákkezelések értéke és költségei»
A páciens tisztelete
Mint Kite Belldegrun, Püspök nem habozik megosztani szenvedélyét a betegek segítésében.
Azt mondta, hogy a ROCKET klinikai vizsgálatot az összes olyan beteg után nevezte el, aki zenész volt, és amelynek beceneve "The Rocket". "
" Az összes lehetőséget választotta, amikor megtalálta a tárgyalást Fred Hutchnél "- magyarázta Püspök. "Ő és férje Seattle-be költözött, CAR-T-sejtekkel kezelték, és teljes remisszióra mentek. "
Ezek voltak a CAR-T korai napjai, magyarázta püspök, és az orvosok azt tanácsolták neki, hogy csontvelő-transzplantációval is rendelkezzen.
"Megtette a remisszióban, és elhúzódott az eljárásból eredő szövődmények miatt, annak ellenére, hogy abban az időben rákos volt" - mondta a püspök.
Azt mondta, hogy megnevezi a tárgyalást neki "emlékeztet minket a nagyon nehéz körülmények között a betegek gyakran találják magukat ezzel és más vérrákokkal, és inspirál bennünket dolgozni, hogy megtalálják a jobb kezelési lehetőségeket nekik. "
A püspök azt mondta, hogy a" non-Hodgkin-lymphoma "legutóbbi eredményei" túlnyomórészt bátorították ".
Bővebben: A CRISPR génszerkesztése jóváhagyásra kerül a rák kezelésére. "
Támogatás folytatódik
Néhány negatív sajtó ellenére ebben az évben azt mondta, hogy a vállalat széles körű támogatást kapott mind a befektetők, mind a betegektől a ROCKET próba leállítása óta.
"Több és jobb választási lehetőséget akarunk nyújtani a betegeknek" - mondta. "Igazán alázatos vagyok minden történten. De két évvel ezelőtt mindössze arról beszéltünk, hogy a citokin-kibocsátás kérdései voltak. Most a klinikai vizsgálatok eredményeiről beszélünk. "
Közben Florence azt mondta, hogy a CAR-T-próba volt az életének legjobb döntése.
"Nem örültem azzal, amit elmagyaráztak nekem a mellékhatásokról" - mondta. "De nagy kockázatú nagy jutalom. Megnéztem a végső játékot. Ettől a ponttól elfogadtam a halálozást. Ha ez megtörtént a kezelési lehetőségek előrehaladtával, ezzel megegyeztek. Személyes tapasztalataim szerint a tárgyalás üres volt és unalmas. Mindezen mellékhatásokra számítottam. Úgy véltem, hogy a citokin felszabadulása korrelál a válaszommal. Nem volt mellékhatás, ezért nem gondoltam, hogy bármi történik. Attól tartottam, hogy nem működik. De az volt. 18 hónap múlva még mindig rákos vagyok. „
