Az FDA jóváhagyta a sarlósejtes betegek első kezelését 20 év alatt

Az Egyesült Államokban körülbelül 100 000 embert érint a sarlósejtes betegség.

De az örökletes vérképzőszervi megbetegedések évtizedek óta - a mai napig nem történtek új kezelések.

Advertisement Advertisement

Az U.S. Food and Drug Administration (FDA) a közelmúltban jóváhagyta az 5 évnél idősebb, sarlósejtes betegségben szenvedő Endari (L-glutamin porport) alkalmazását.

A kutatók remélik, hogy a gyógyszer csökkentheti a betegség súlyos szövődményeit.

Sarlósejtes betegség főleg kisebbségi csoportokat érint.

Reklám

Minden 13 afrikai-amerikai csecsemő született sarlósejtes vonással.

Ez a betegséggel kapcsolatos gén, az Egyesült Államok Betegségmegelőzési és Megelőzési Központja (CDC) számolt be.

AdvertisementAdvertisement

Azok, akiknek a betegsége kóros hemoglobinnal vagy sarló alakú sejtekkel rendelkezik.

Ezek a sejtek a szervek és szövetek vérének elzáródását okozhatják, gyengítik a fájdalmat és életveszélyes szövődményeket.

A sarlósejtes betegségben szenvedő emberek átlagos életkilátása 40-60 év.

A sarlósejt játékváltó?

Endari jóváhagyásáig csak egy gyógyszert engedélyeztek a betegségben szenvedők számára, mondta Dr. Richard Pazdur, az FDA Kábítószer-értékelési és Kutatási Központ Hematológiai és Onkológiai Termékek Hivatalának igazgatója. .

AdvertisementAdvertisement

"Ez egy rendkívül jelentős fejlődés, hiszen az egyének, akik ezzel a krónikus állapotban élnek, már csak egy jóváhagyott gyógyszeres kezeléssel rendelkeztek" - mondta Rattler az Egészségügyi Minisztériumnak.

Mint más krónikus állapotok, az egy méretű kezelés nem illeszkedik a sarlósejtekhez.

"Minél több betegségmódosító kezelési lehetőség áll rendelkezésre, annál valószínűbb, hogy javulást tapasztalunk az egészségügyi eredményekben és az életminőségben a sarlósejtekkel élők számára" - mondta Rattler.

Reklám

Függetlenül attól, hogy a gyógyszer ideális terápiás választás a betegtől függ, de a gyógyszer legalább egy másik lehetőséget ad az embereknek, írta Rattler.

"Ha az orvosi közösség továbbra is befektető erőforrásokat folytat a bizonyítékokon alapuló kutatásra vonatkozóan ezekkel a terápiákkal kapcsolatban, és továbbra is támogatja az oktatást és a tudatosságot azáltal, hogy megosztja a leleteket a nyilvánossággal, akkor tovább javíthatjuk a betegségben lévő betegek életét". mondott.

AdvertisementAdvertisement

Dr. James G. Taylor VI, a Howard Egyetem Orvosi Főiskolájának a Sarlósejtes Betegségek Központjának igazgatója optimista a drogról, de fenntartásai vannak.

"A legnagyobb csalódottságom az FDA jóváhagyásához vezető tanulmányokkal az, hogy még nem publikáltak az orvosi szakirodalomban.Ezek az információk olyan orvosok számára fontosak, akik valószínűleg ezt írják fel a betegeknek" - mondta a Healthline-nek.

A gyógyszer úgy tűnik, hogy racionális alapja van a szövődmények megelőzésére, de a III. Fázisú vizsgálatból csak korlátozott eredmények állnak rendelkezésre, és ezeket nem teszik közzé. Ez azt jelentette, hogy a gyógyszer új reményt jelenthet a betegségben szenvedő betegek számára, akik képzett orvosok hiányával és megdöbbentő kezelési költségekkel szembesülnek, mondta Taylor.

Advertisement

Az Endari eredményei javultak Az Endari-t egy seregvérsejtes betegségben szenvedő, 5 és 58 év közötti életkorú betegeken végzett randomizált vizsgálatban tanulmányozták.

A vizsgálatban részt vevő valamennyi résztvevőnek két vagy több fájdalmas válsága volt 12 hónapos perióduson belül, mielőtt beiratkozna a vizsgálatba.

AdvertisementAdvertisement

Az embereket Endari vagy placebóval szedték. A tudósok 48 héten keresztül nyomon követették őket.

A kutatók azt találták, hogy az Endari-nak szenvedők kevesebb kórházi látogatást tettek a fájdalomért, kevesebb kórházi kezelést a betegséggel kapcsolatos fájdalmakért és rövidebb kórházi tartózkodásért.

Azt is megjegyezték, hogy az Endari-t szedő betegek 8% -a akut mellkasi szindrómát tapasztalt - a betegség komoly szövődménye -, szemben a placebocsoport 23% -ával.

A jóváhagyás részeként az Endari besorolást kapott árva gyógyszerként, ami azt jelenti, hogy célja a ritka betegségek kezelése, amely bizonyos fejlesztési ösztönzőkre is alkalmas.

Az Emmaus Medical, Inc. gyártja a gyógyszert.

Az FDA megállapította, hogy a gyógyszer gyakori mellékhatásai a székrekedés, köhögés, hányinger, fejfájás, hasi fájdalom, végtagok fájdalom, hátfájás és mellkasi fájdalom.