Elsődleges progresszív MS: jövőbeni kutatások és klinikai vizsgálatok
Tartalomjegyzék:
- Melyek az MS különböző típusai?
- Mi a PPMS?
- Bár az FDA több mint egy tucat gyógyszert engedélyezett a relapszáló MS típusok számára, nem mindegyik a progresszív típusú. Ez azért van, mert a betegségmódosító szereket (DMD-k) folyamatosan adják be, és gyakran elviselhetetlen mellékhatásai vannak. A PPMS-ben szenvedő betegeknél aktivista demyelinizáló elváltozások és idegkárosodás is előfordul. Ezek a léziók nagyon gyulladásosak és károsíthatják a mielin burkot. Jelenleg nem tisztázott, hogy a gyulladást csökkentő gyógyszerek lelassítják-e a MS progresszív formáit.
- Több kísérletet végeznek a relapszáló MS-típusokon, mert könnyebb megítélni a gyógyszer hatásosságát a relapszusokban.
A szklerózis multiplex (MS) krónikus autoimmun állapot. Ez akkor fordul elő, amikor a szervezet elkezd támadni magát. A jelenlegi gyógyszerek és kezelések középpontjában az MS relapszáló típusai, és nem az elsődleges progresszív MS (PPMS). Klinikai kísérleteket tartanak folyamatosan, hogy jobban megértsék a PPMS-t és találjanak új, hatékony kezeléseket.
Melyek az MS különböző típusai?
az MS négy fő típusa:
- klinikailag izolált szindróma (CIS)
- relapszus-remitáló MS (RRMS)
- primer progresszív MS (PPMS)
- másodlagos progresszív MS (SPMS)
Ezek az MS-típusok azért jöttek létre, hogy segítsék az orvosok kutatóit a hasonló betegségekkel járó klinikai vizsgálatok résztvevői között. Ez segít a kutatóknak abban megbecsülni, hogy egy bizonyos gyógyszer és kezelés mennyire hatékony és biztonságos, anélkül, hogy nagyszámú résztvevőt alkalmazna.
Mi a PPMS?
A PPMS az MS legritkább formája, amely csak az SM-ben diagnosztizált embereknek csak 10% -át érinti. A legtöbb MS-típus akkor fordul elő, amikor az immunrendszer megtámadja a mielin burkolatot. A mielinhurok zsíros, védőanyag, amely körülveszi az idegeket a gerincvelőben és az agyban. Ha ezt az anyagot megtámadják, gyulladást okoz. A PPMS magában foglalja az idegkárosodást és a hegszövetet a sérült területeken. Ez a betegség megzavarja az idegi kommunikáció folyamatát, ami a kiszámíthatatlan tünetek és a betegség progresszióját okozza.
Bár az FDA több mint egy tucat gyógyszert engedélyezett a relapszáló MS típusok számára, nem mindegyik a progresszív típusú. Ez azért van, mert a betegségmódosító szereket (DMD-k) folyamatosan adják be, és gyakran elviselhetetlen mellékhatásai vannak. A PPMS-ben szenvedő betegeknél aktivista demyelinizáló elváltozások és idegkárosodás is előfordul. Ezek a léziók nagyon gyulladásosak és károsíthatják a mielin burkot. Jelenleg nem tisztázott, hogy a gyulladást csökkentő gyógyszerek lelassítják-e a MS progresszív formáit.
PPMS klinikai vizsgálatok
A kutatók számára kiemelt fontosságú, hogy többet tanuljanak a MS progresszív formáiról. Az új gyógyszereknek szigorú klinikai vizsgálatokat kell végezniük, mielőtt az FDA jóváhagyja őket.A legtöbb klinikai vizsgálat 2-3 évig tart. Azonban, mivel a PPMS-kutatás korlátozott, hosszabb próbákra van szükség az ilyen típusú MS-hez.
Több kísérletet végeznek a relapszáló MS-típusokon, mert könnyebb megítélni a gyógyszer hatásosságát a relapszusokban.
A legtöbb kábítószer-gyártó nem engedheti meg magának, hogy hosszú klinikai vizsgálatokat tartson fenn. Ezért csak néhányat tettek a PPMS-en.
A következő PPMS klinikai vizsgálatok jelenleg folyamatban vannak. Az MS klinikai vizsgálatok teljes listáját lásd a Nemzeti MS Társaság honlapján.
Idebenone (Catena / Raxone)
Az Országos Neurológiai Intézet és Stroke néhány résztvevőt hív fel a II. Fázisú klinikai vizsgálatba. A vizsgálat értékeli a Drug Idebenone hatását a PPMS-ben szenvedő betegekre. A kutatók egy év alatt adják a betegeket vagy a gyógyszert vagy a placebót. Eddig nem találták meggyőző eredményeket a gyógyszer hatékonyságáról.
Ocrevus (Ocrelizumab)
A svájci gyógyszergyártó 2016 januárjában pozitív eredményeket ért el a PPMS betegek ORATORIO fázisú II. És III. Fázisú klinikai vizsgálataiban. Ez az első olyan gyógyszer, amely hatékony eredményeket mutatott mind a progresszív, mind a visszaeső a klinikai vizsgálatban az MS típusokat. A gyógyszer képes volt megállítani a tünetek progresszióját a PPMS-ben kb. 25 százalékkal. Az FDA jóváhagyta az ocrelizumabot mind a relapszáló, mind az elsődleges progresszív MS kezelésében 2017 márciusában. A III. Fázisú klinikai vizsgálatok összehasonlítják az új kezelés biztonságosságát és hatékonyságát a jelenlegi standard kezeléssel szemben. Bár az Egyesült Államokban engedélyezték az alkalmazást, a kísérletek az európai jóváhagyásra várva folytatódnak.
Laquinimod
A Teva Pharmaceutical Industries egy olyan tanulmányt szponzorál, amelynek célja a PPM-ben szenvedő betegeknél a laquinimod esetleges kezelésének bizonyítása.
Fampridin
A Dublini Egyetem College felveszte a résztvevőket a fampridin-kezelés hatásának vizsgálatára másodlagos progresszív MS (SPMS) vagy primer progresszív MS (PPMS) betegekkel, akik felső végtagi működésben voltak.
PPMS kutatás
A Nemzeti MS Társaság előmozdítja a folyamatos kutatásokat, hogy megtalálják a különbségeket a PPMS és más MS típusok között. A cél az, hogy sikeres kezelést hozzon létre a PPMS-hez. A kórházak, egyetemek és más szervezetek az Egyesült Államokban folyamatosan dolgoznak, hogy többet tudjanak meg a PPMS-ről és a MS-ről általában. Kérje meg egészségügyi szolgáltatóját a legújabb klinikai vizsgálatokról és kutatásokról, amelyek hasznosak lehetnek Önnek.
