Kísérletes kezelés a csecsemők rákbetegségére

Egy kísérleti kezelés megmentette két olyan csecsemő életét, akiknek nehéz volt a leukémia kezelése.

A két 11 és 16 hónapos gyermek mindegyikük teljes rákos remissziót kapott a kezelést követő 28 napon belül.

AdvertisementAdvertisement

B-sejtes akut limfoblasztikus leukémiával (ALL) diagnosztizálva mindkét csecsemő kimerítette az összes többi kezelési lehetőséget.

ALL egy agresszív típusú rák, amely az éretlen fehérvérsejtekben kezdődik, amit limfocitáknak neveznek. Kezelés nélkül az ALL hónapok alatt halálos lehet.

Az American Cancer Society szerint a B-cell ALL-kkel rendelkező gyermekek, akik az 1 és 9 év közöttiek, jobb gyógyulási arányokkal rendelkeznek. Az 1 évesnél fiatalabb csecsemők rosszabb kilátásokkal rendelkeznek.

Reklám

A két csecsemő, akik a kísérleti kezelést kapták, több mint egy éve nem rákellenes.

A kutatás a Science Translational Medicine-ban jelent meg.

AdvertisementAdvertisement

Bővebben: Kevesebb gyermeket halnak meg a rákban, bár több gyereknek van a betegsége »

Hogyan működik a T-sejtes kezelés

Ha más módszerek, például a kemoterápia nem működnek, van egy újabb leukémia magában foglalja a beteg saját T-sejtjeinek használatát.

Azonban a legtöbb csecsemő az első évük során nem fejlesztett ki elégséges egészséges T-sejteket.

Dr. Waseem Qasim, a Great Ormond Street Gyermekegészségügyi Intézetének, a London Egyetem Főiskolájának és a kollégáinak sejt- és génterápia professzora megoldást keresett erre a problémára.

AdvertisementAdvertisement

A csecsemőkből nem tudtak elég T-sejteket, úgy döntöttek, hogy donorvért használnak.

A génszerkesztés révén olyan funkcionális T-sejteket hoztak létre, amelyek elkerülhetik az immunrendszeri támadásokat a páratlan címzettekben.

A T-sejteket ezután beadták a csecsemők vérébe.

Reklám

Két hónappal az eljárás után egy csecsemő enyhe graft-versus-host betegséget alakított ki a bőrön. A csontvelő-transzplantáció és a szteroid kezelés után tisztázódott. A másik csecsemőnek nem volt szövődménye.

Ez volt az első alkalom, hogy az orvosok valaha kezelték a rákot a megváltozott T-sejtek egy donor.

AdvertisementAdvertisement

Az orvosok megmutatták, hogy lehetséges az univerzális, vagy "off-the-shelf" terápiák létrehozása a megváltozott donor T-sejtekből.

A kísérlet óriási előrelépést jelenthet az ALL kezelése során.

Bővebben: A visszautasítás ellenére a CAR-T kezelés tovább halad »

Reklám

A T-sejtek ígérete

Az adományozókkal nem rendelkező pacienseknek gyorsan és hatékonyabban.

"A mérsékelt T-sejtek a legfontosabb történet a nehezen kezelhető leukémiák és limfómák kezelésében" - jelentette ki Dr. Jack Jacoub orvosi onkológus az Healthline interjújában.

AdvertisementAdvertisement

"Sok előrelépés történt az ilyen típusú kezelésben. Ez egy olyan terület, amely kiváló ígéreteket és határozottan figyelembe kell venni "- mondta Jacoub, a mellkasi onkológia igazgatója a MemorialCare Cancer Institute-ben, a kaliforniai Orange Coast Memorial Medical Centerben.

"Ez a típusú limfoblasztikus leukémia nagyon rossz betegség" - tette hozzá. "Gyakran nincs sok elveszés. Ez a helyzet a két csecsemő esetében. Megbízható alapon terápiát kaptak. Minden más terápia sikertelen volt, így nem volt semmi veszíteni. Ezek a betegség elhagyták volna. "

" A tanulmány szerzői szerint korlátozott a limfociták bejutása fiatal betegek körében. Kevésbé érett immunrendszerük van. Nincs elég T-sejtük, és ez egy probléma - mondta Jacoub.

"A szerzők azt sugallják, hogy nem kell a pácienshez mennünk, vagy donoruk van. Nincs szükségünk útvonalra - magyarázta.

Bővebben: A lymphomában szenvedő betegek új kezelései során tapasztalt előrehaladás »

A kutatók következő lépései

" E két csecsemőnél megmutatták, hogy meg tudják csinálni "- mondta Jacoub. "Csak kettő [beteg] és próbálta meg, mert nem volt más. De ez még csak egy fázisú tárgyalási struktúra sem. "Jacoub megjegyzi, hogy a lapot olyan kis folyóiratban tették közzé, amelyet nem lehet széles körben elfogadni a hematológia területén. Elég biztos azonban, hogy ez a papír a területen dolgozó tudósok radarán áll.

Érdemes megjegyezni a kis mintaméret is.

"Nem tudjuk, hogyan fognak a következő betegek. Ez csak egy megfigyelés, de izgalmas, amelyet ki kell terjeszteni "- mondta.

Jacoub azt javasolja, hogy nagyobb együttműködésre van szükség nagyobb intézményekkel, a kutatási infrastruktúrával, a betegek többségével és a betegség kezelésével kapcsolatos szakértelemmel.

"Vajon az első fázisba kerül-e, egy nagy ugrás. Több intézményt is be kell vonni. Jelenleg csak két beteget figyeltek meg. Nem fogunk rohanni, hogy megpróbáljuk ezt megtenni most, de így kezdődik a dolgok "- mondta.

Több tudományos vizsgálat és felügyelet - ha tudjuk reprodukálni - hatalmas lehet. Dr. Jack Jacoub, MemorialCare Rákkutató Intézet

Jacoub sok potenciált lát az ilyen típusú kezelésben. De hosszú út van.

"Az U. K. tárgyalásnak reprodukálhatónak kell lennie az Egyesült Államokban, hogy megnézze, hogy ez megvalósítható-e. Több tudományos vizsgálat és felügyelet - ha tudjuk reprodukálni - hatalmas lehet. A korlátokat legyőzni fogják - mondta. "Néhány extra lépéssel elérhetővé teszik a technológiát. A technológia ott van. Ha tényleg valódi hatás volt, és reprodukálható különböző helyeken és országokban, akkor széles körben elérhető terápiás lehetőségekhez vezethet.Ha ezt a megfigyelést pontosan reprodukálhatjuk, valószínűleg tudni fogjuk a következő vagy két évben. Ez a mező gyorsan mozog. "

Jacoub szerint ez izgalmas hír a betegek és családjuk számára.

"Nem széles körben elérhető, vagy az ellátás jelenlegi színvonala. De ezeknek a betegeknek a családja általában orvosilag hozzáértő, "mondta.

Mindazok a családok, akik felhozzák az orvosukat.

"Rendben van, ha orvosuk nem látta ezt a közzétett jelentést. A folyóirat másolata nem mindenhol megy. Általában ezek a dolgok együttműködnek. E-mailek a tudósok és az intézmények számára. Tehát feltétlenül fel kell állítani. „