Rákos kezelés génterápiával

A Forradalmi új rákkezelést az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) hagyta jóvá.

Kymriah az első génterápia az Egyesült Államokban rendelkezésre álló leukémiában.

AdvertisementAdvertisement

Ez egy CAR-T (kiméra antigén receptor T-sejt) immunterápia, amelyet akut lymphoblastic leukémia (ALL) kezelésére terveztek, ami komoly daganatos formában szenved gyermekekben és fiatal felnőttekben.

ALL a vese és a csontvelő potenciálisan halálos rákja.

A Nemzeti Rákkutató Intézet becslései szerint évente 3, 100, 20 évesnél fiatalabb ember diagnosztizálható.

A CAR-T-terápia úttörője Dr. Carl June a Pennsylvani Egyetemen, aki közel három évtizede dolgozik a kezelésen.

Hogyan működik a Kymriah

A jelenlegi, rákos kezelésekkel - pl. Műtét, kemoterápia és sugárzás - ellentétben a Kymriah a szervezet saját immunrendszert alkalmaz a rák elleni küzdelemben.

Reklám

A Kymriah a páciens sejtjeinek - különösen az immunrendszer részeként működő T-sejtek - gyűjtésének folyamatán dolgozik, és genetikailag módosítja őket ráksejtek felismerésére és támadására.

A módosított T-sejtek olyan kiméra antigénreceptorokból készülnek, amelyek leukémiás sejteket céloznak.

Miután ez a folyamat befejeződött, a módosított sejteket visszaadják a páciens testébe.

"A jóváhagyás átalakul a gyermekgyógyászati ​​rákos betegek és a rákkutatás terén. A génterápia segítségével a páciens saját immunsejtjeinek megcélzására, támadására és felszámolására ragyogó megközelítés, és nagyon biztattuk, hogy az FDA jóváhagyta az akut lymphoblastic leukémia (ALL) gyermekek számára ", Ramy Ibrahim, a Parker Institute of Cancer Immunotherapy klinikai fejlődésének alelnöke elmondta a Healthline-nek.

Egy költséges kezelés

Az eljárás személyre szabott.

AdvertisementMirdetés

Mint ilyen, a gyártás ára és hatálya korlátozott.

A gyógyszert a Novartis gyógyszergyár engedélyezi és hozza forgalomba.

A cég azt tervezi, hogy az év végéig mintegy 30 kórházba szállítja Kymriah.

Reklám

A terápia ára körülbelül 500 000 dollárra van utalva.

Néhány komoly potenciális kockázattal is jár.

AdvertisementMix

A CAR-T életveszélyes állapotot idézhet elő, mint a citokin felszabadulási szindróma, valamint súlyos neurológiai események.

Tehát a Kymriah kórházaknak és klinikáknak speciális igazolásokkal kell rendelkezniük.

Jelenleg csak az ALL használatára engedélyezett.Nem használható a rengeteg más halálos rákos megbetegedés bármelyikének kezelésére … még.

Reklám

A Kymriah jóváhagyása azonban a rák egyéb formáinak kezelésére is alkalmas a génterápia jövőjére nézve.

'Az út kezdete'

Dr. Len Lichtenfeld, az Amerikai Rákellenes Társaság főigazgató-helyettesét izgatják a gyógyszer jóváhagyása, de van némi fenntartásuk.

AdvertisementAdvertisement

"Ez nem a végső válasz a rák kezelésére. Ez elegáns tudomány. A kutatók kiváló munkát végeztek. Még sok munkát kell még tenni, "mondta Lichtenfeld az Egészségügyi Minisztériumnak.

Mostantól Kymriah csak a rákbetegek egy kis részéhez érhető el. Még akkor is csak végső megoldásként írják fel, ha a kezelés más formái nem sikerülnek.

"Az út elején vagyunk" - mondta Lichtenfeld. "Nagyon messze vagyunk a végétől. „