Génterápia sokkal génexpressziós hatású
Tartalomjegyzék:
Az ausztráliai University of New South Wales (UNSW) kutatócsoportja találta meg az elektródáknak a cochleáris implantátumokban való alkalmazását célzott génterápia alkalmazására és a hallóidegek károsodására a fülben. Kutatásukat ma Science Translational Medicine megjelentette.
A hallásvesztés a leggyakoribb érzékszervi veszteség, amely egy-egy ötödik nőstény felnőttben érinti. Sokak számára a hallókészülék elég ahhoz, hogy kijavítsa az értékvesztését. Súlyosabb halláskárosodás esetén csillár implantátumra lehet szükség.
advertisementAdvertisementDe az implantátumok nem állítják helyre a hallás teljes körét. "A cochleáris implantátumú emberek jól értik a beszédet, de a hangmagasság érzékelése gyenge lehet, ezért gyakran hiányoznak a zene öröme" - jelentette ki Gary Housley, az UNSW professzora, egy sajtóközleményben.
Tudjon meg többet a hallásvesztésről és kezelési módról
A probléma
A halláskárosodás sokféle típusa függ, attól függően, hogy hol keletkezett károsodás a fül és az agy közötti útvonalon. A cochleáris implantátumok esetében a halláskárosodás a fülben belül, a csigolyában történik. A cochlea ezer apró szőrrel van bélelve, amelyek vibrálnak, amikor érzékelik a hanghullámokat, majd továbbítják az agy számára az idegsejtek jelét. Ezek a sejtek nagyon érzékenyek és bármilyen okból meghalhatnak.
A közeli sejtek is fontos szerepet játszanak a hallásban, és ők is könnyen meghalnak. Olyan anyagokat hoznak létre, amelyek neurotrofinok, az idegsejteket támogató fehérjék, és lehetővé teszik számukra a növekedést. Amikor ezek a sejtek meghalnak, az agyi jeleket küldõ idegsejtek elveszítik támogató hálózatukat. A neurotrofinok számára éhesek, az idegsejtek is meghalnak.
A csillogó implantátum a hangérzékelő sejtek helyét veszi a fülbe. Van egy mikrofonja, amely felveszi a hangot és egy processzort, hogy a hangot csatornákba tegye, hangsúlyt fektetve a beszéd hangjának hullámhosszaira. Ezután az elektródák egy csoportját mélyen a csigaházba tervezi, közel azon idegsejtekhez, amelyek a jelet az agy felé továbbítják.
AdvertisementAdvertisementAzonban még mindig van egy rés, és az idegsejtek még mindig károsodtak a neurotrofinok hiányában. Ezek a problémák korlátozzák a hangérzékenységet a cochleáris implantátum viselő számára.
Fedezze fel a csiga anatómiáját »
A megoldás
A halláskárosodás megoldása kezdetben egyszerűnek tűnt: az elveszett idegsejtek újjáépítése. Ezért a tengerészgyalogosok megtudták, hogyan.
De az idegsejtek növekedése nem könnyű feladat. Egyszerűen a tengerimalac agyának a neurotrofinokban történő fürdésével mindenféle idegsejtek meggazdagodni tudnak, ami a tengerimalacok görcsrohamaihoz, pszichózisához vagy még rosszabbá teheti.A neurotrofinok csak a már megrongálódott idegsejtek belsejében jelentkeztek, ami azt jelenti, hogy a sejteknek maguknak a neurotrofinoknak kellett megteremteniük.
Ez génterápiára szólított fel, amely lehetővé tenné a tudósok számára, hogy minden egyes sejthez adjanak egy DNS-szakaszt, amely útmutatást ad a neurotrofinok előállításához. Az egyik módja annak, hogy a DNS meggyõzõdhet a sejtbe való belépéshez, a sejt membránjának elektromágneses úton történõ feltöltésével.
AdvertisementAdvertisementÉs egy tengerimalac, amely csak kapott egy cochleáris implantátumot, tucatnyi villamosenergia-termelő elektróda helyezkedik el közvetlenül a szóban forgó idegsejtek mellett.
"Senki sem próbálta magának a cochleáris implantátumnak a génterápiát használni" - mondta Housley. "A technikával a cochleáris implantátum nagyon hatásos lehet erre. "
A megoldás tökéletes volt. A tudósok a DNS-koktélt a tengerimalacokba injektálták, majd a cochleáris implantátum rövid villamos impulzust alkalmaztak, hogy megakadályozzák a hangtompító idegsejteket - és csak azokat az idegsejteket -, hogy elfogadják az új DNS utasításokat.
AdvertisementKapcsolódó hírek: Hallásvesztés vezet az agyi szöveti elvesztéshez idősebb felnőtteknél
Eredmény
Ahogyan az előrejelzések szerint a sérült sejtek saját neurotrofinokat termeltek. Az ellátás helyreállítása után az idegsejtek újraszerelésre kezdtek, és új kapcsolatokat hoztak létre a résen az implantátum elektródáihoz. A génterápiát kapott siket tengerimalacok hangtompító idegi klaszterek voltak, amelyek 40 százalékkal nagyobbak voltak, mint a tengerimalacok, amelyeknek nem volt az eljárása. A sérült idegsejtek szintén felveszi a myelin, egy zsíros hüvely, amely megvédi az idegsejteket, és növeli az elektromos jelek kezelésére való képességét.
AdvertisementAdvertisementKét héttel a kezelés után a tudósok tesztelték a tengerimalacok hallását az agyi aktivitás mérésével. Az eredmények drámaiak voltak. A génterápiában részesült tengerimalacok olyan érzékenyek voltak, mint a tengerimalacok, amelyek soha nem vesztették el a hallásukat.
Néhány hónap elteltével a neurotrofinok termelése az adományozott DNS-ből romlott, de a bejövő hangjelzésekkel aktívak maradtak, az idegsejtek erősek maradtak.
Ez megváltoztathatja mindazokat, akik cochleáris implantátumokat viselnek.
"Úgy gondoljuk, lehetséges, hogy a jövőben ez a génszállítás csak néhány percet ad hozzá az implantációs eljáráshoz" - mondta a papír első szerzője, Jeremy Pinyon sajtóközleményben. "A készüléket telepítő sebész beadja a DNS-oldatot a cochlea-ba, majd elektromos impulzusokat kel ki, hogy az implantátum behelyezése után kiváltsa a DNS átvitelt. "
A génterápiás eljárás elvégzéséhez felhasznált elektromos impulzusok nagyobbak, mint a cochleáris implantátumok javasolt adagolása, de csak pár másodpercig villamosenergia-készség valószínűleg kevés problémát okozna a visszaállított hallás lehetséges előnyeihez képest.
Reklám ReklámEz a technika megnyitja az utat a célzott génterápia kezelésére egyéb rendellenességek, például a Parkinson-kór, amelyre a beteg is kaphat a bionikus implantátumot.
"Munkánk sokkal messze meghaladja a hallási rendellenességeket" - jelentette ki Matthias Klugmann társszerző egyetemi docens az UNSW Orvosi Tudományok Doktori Iskola egyik sajtóközleményében. "A génterápiát pusztító neurológiai állapotok és a mi technológiánk új platformot biztosít a biztonságos és hatékony géntranszferhez olyan finom, mint az agyban. "
További információ: Az új gyógyszerek visszafordíthatják a hallásvesztést»