Harvard, MIT vitatja a CRISPR gén szerkesztő eszközt erősebb
Tartalomjegyzék:
- A tudósok megoldása a szállítási problémának
- Reklám
- Személy szerint azt gondolom, hogy nem vagyunk elég okosak … hogy kényelmesen érezzük magunkat az örökség megváltoztatásának következményeivel, még egyetlen egyénben sem.Dr. David Baltimore, Kaliforniai Technológiai Intézet
A legújabb szerkesztési eredmények a humán betegségek szélesebb körének kezelésében vannak, mint valaha. De a tudósoknak még megoldaniuk kell azt a problémát, hogy ezeket a változásokat a test összes sejtjében szükségessé tegyék.
A Harvard Egyetem Broad Institute-jének és a Massachusetts Institute of Technology (MIT) egy kutatócsoportja egy kisebb enzimet azonosítottak, amely megkönnyíti a génszerkesztő gépek szállítását közvetlenül a test belsejébe.
-> ReklámEz a csúcsminőségű genomszerkesztő rendszer - más néven CRISPR - már használatos a laboratóriumi állatok DNS-jének pontos módosításához.
A kutatók remélik, hogy végül az emberi betegségeket célozzák a módszerrel. Az emberi sejtekben lévő gének letiltásával vagy megváltoztatásával a tudósok egy napon képesek lehetnek a cisztás fibrózisról a szívbetegségekre és a cukorbetegségre terjedő betegségek kezelésére.
Néhány betegség esetén a tudósok kiválaszthatták az őssejteket a vérből, és megváltoztathatnák őket CRISPR használatával. Ezután visszaadják a megváltozott sejteket a páciens testébe.
ReklámMás betegségek esetén azonban a tudósoknak fogyatékkal élő vírust kell használniuk ahhoz, hogy az egész CRISPR rendszert sejtekké szállítsák. Ennek a csomagnak tartalmaznia kell egy bakteriális enzimet - Cas9 néven ismert -, amely a DNS-ben levágásokat és egy RNS-et tartalmaz, amely az enzimet a megfelelő helyre irányítja.
Egyedi befecskendezés folyamatosan csökkentheti a koleszterinszintet és a szívroham kockázatát AdvertisementMagazinA tudósok megoldása a szállítási problémának
Az egyik legígéretesebb szállító jármű vagy vektor a CRISPR az emberek az adeno-társult vírus (AAV). Ez a vektor nem ismert, hogy emberi megbetegedést okozott, és Európában már engedélyezték klinikai vizsgálatokban való alkalmazását.
Az AAV azonban korlátozott rakomány kapacitással rendelkezik. Ez megnehezíti a genom szerkesztéséhez szükséges összes darab csomagolását.
Az egyik megoldás az lenne, ha olyan vektort találnánk, amely többet hordozhat. De az AAV-nak már bizonyított eredménye van. Ehelyett a Broad Institute kutatói találtak egy kis Cas9 enzim megtalálására, amely könnyebben illeszkedik az AAV-ba.
Ez bevont át 600 különböző Cas9 enzimeket a különböző baktériumtörzsekből. A kutatók hat potenciális jelöltet szűkítették le.
"Szerencsére ezek közül a kisebb Cas9-fehérjék egyike alkalmasnak bizonyult az ebben a tanulmányban leírt módszertan kidolgozásához" - mondta Eugene Koonin, a Nemzeti Biotechnológiai Információs Központ vezető kutatója és a tanulmány szerzője, egy sajtóközleményben. A
Staphylococcus aureusbaktériumokból származó, a Nature-ben ma közzétett Cas9 enzim a staphylococcus fertőzést okozhatja emberben.25% -kal kisebb, mint a jelenleg CRISPR-rel alkalmazott, amely Streptococcus pyogenes -től. A tudósok most szerkeszthetik a humán genomot, egy levél egy időben » Kisebb enzim hatékony a génszerkesztésnél
A csomagolási probléma megoldásával a kutatók arra keresték a tesztet, hogy a kisebb Cas9 enzim működött-e, a jelenlegi verzió.
Reklám
Megvizsgálták a Cas9 által a DNS más területeire irányuló nem szándékolt darabszámokat vagy hibákat. Ebben a tekintetben a kisebb Cas9 ugyanolyan pontos volt, mint az
S enzim. pyogenes. Ez az új Cas9 egy állványt nyújt … segít nekünk jobb betegségmodellek létrehozásában, mechanizmusok azonosításában és új kezelések kifejlesztésében. Feng Zhang, Massachusetts Institute of Technology Ezután a kutatók a kisebb Cas9-t a szívbetegségek kezelésére dolgozták fel. A kutatók az egerek egerekbe injektálták az AAV adagoló rendszert - a kisebb Cas9-el a vontatás során.
AdvertisementMagazinA Cas9 célpontja PCSK9 nevű gén volt, amely magas koleszterinszint és szívbetegséggel jár együtt. A kiadás után a Cas9 vágta le a gént, és hatékonyan letiltotta.
A kezelést követő egy héttel az egerek koleszterinszintje csökkent. Ezek a hatások legfeljebb egy hónapig tartottak.
Ez a technológia messze van a betegség emberekben történő kezelésétől. Mint más ígéretes génszerkesztési technikákhoz hasonlóan, a CRISPR valószínűleg kudarcokat tapasztal az út mentén.Reklám
De a kutatók sikere hozzáteszi az emberek génjének szerkesztésére rendelkezésre álló eszközöket.
AdvertisementMűvészet Genomika versus genetika: Vegyünk egy közelebbi képet»Az egyik a biztonsága. A CRISPR gyorsabb és könnyebben használható, mint más génszerkesztési technikák. De ez nem jelenti azt, hogy pontosabb. Ha a szekvencia hasonló, de nem azonos a vezető RNS-sel, akkor a DNS-re nem célzott vágások fordulhatnak elő. Ez szándékolt - és potenciálisan halálos - egészségügyi következményekkel járhat.
A gén-szerkesztési technika pontos természete is felvetett etikai kérdéseket. A technikát alkalmazhatjuk a betegség gyógyítására, de felhasználható olyan tulajdonságok javítására is, mint az intelligencia vagy a fizikai megjelenés az úgynevezett "tervezőkben". "
Néhány ilyen változás az emberi csíravonalra - a spermiumra, a tojásra és az embriókra - kerülhet sor, így azokat a jövő nemzedékeknek adják át.Személy szerint azt gondolom, hogy nem vagyunk elég okosak … hogy kényelmesen érezzük magunkat az örökség megváltoztatásának következményeivel, még egyetlen egyénben sem.Dr. David Baltimore, Kaliforniai Technológiai Intézet
E fenyegetésre reagálva egy biológuscsoport - beleértve a CRISPR megközelítés feltalálóját is - világszerte tiltotta a technika emberen történő használatát, bármilyen módon az utódok felé halad.
A moratórium tudósokat, etikusokat és közvéleményt biztosítana a módszer potenciális hatásának tanulmányozásához.
A tervezett babáknak lehetnek igazán a sarokban *
