Rákkezelés: az új génterápia növeli a Hope
Tartalomjegyzék:
- Dr. Santosh Kesari neuro-onkológus és a transznacionális neurológiai és neurológiai klinika tanszékének elnöke a Providence Saint John's Health Centerben, a John Wayne Cancer Institute-ben Kaliforniában.
- Sikaria szerint ez a reakció gyakori, és a CAR-T-sejt infúzió után néhány órán belül előfordulhat. De hatékonyan kezelhető.
- "Ez a technológia a gének módosítására a 80-as és 90-es években indult. Erre alapozva megtudtuk az immunrendszert, és hogyan lehet módosítani a rákos megbetegedéseket. Annyira hosszú időbe telik, hogy bizonyítani tudjuk az értéket ahhoz a pontig, ahol kábítószer-jóváhagyást kapunk. De ez évtizedek óta folyik - folytatta.
Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) az Egyesült Államokban elsőként alkalmazott génterápiás kezelés jóváhagyásának határán áll.
Ha a várakozásoknak megfelelően halad, a terápiát a fejlett akut lymphoblastic leukémia (ALL) gyermekek és fiatal felnőttek kezelésére használják.
AdvertisementMixAz FDA Onkológiai Kábítószer Tanácsadó Bizottsága a hónap elején azt javasolta, hogy az ügynökség jóváhagyja a Novartis CTL019 (tisagenlecleucel) kísérleti kiméra antigén receptor (CAR-T) terápiáját.
Ezért hívják "élő drognak". "Egy közelmúltban végzett klinikai vizsgálatban a betegek 83 százaléka teljes remisszióban vagy teljes remisszióban szenvedett, három hónapon belül hiányos vérképzéssel.
Az FDA várhatóan szeptemberben dönt. Az ügynökség általában követi a bizottság ajánlásait.
AdvertisementAdvertisementEgy új korszak a rákkezelésben
A szakértők optimisták a CAR-T potenciálját illetően.Dr. Santosh Kesari neuro-onkológus és a transznacionális neurológiai és neurológiai klinika tanszékének elnöke a Providence Saint John's Health Centerben, a John Wayne Cancer Institute-ben Kaliforniában.
"Ez lesz az első ilyen típusú alkalmazás - kombinálva a génterápiát és az immunterápiát a páciens saját sejtjeinek támadási rákos sejtek módosítására" - mondta.
Kesari elmagyarázta, hogy ez az alkalmazás más rákos megbetegedésekben is működhet, ahol van egy konkrét cél.Advertisement Advertisement
Rámutatott a City of Hope esettanulmányára, amelyben egy 50 éves férfi fordult elő ismétlődő multifokális glioblasztóma, egyfajta agyrák.
A kezelés egy I. fázisú klinikai vizsgálat része volt, amely a CAR-T-terápia biztonságosságát tesztelte, amikor közvetlenül az agydaganatokba szállították. A sikeres válasz több mint hét hónapig tartott, hosszabb ideig, mint általában.
"Tehát lehetséges a szilárd tumorokban való alkalmazás, ha azonosítjuk a megfelelő marker, és gondoskodunk arról, hogy kezeljük a mellékhatásokat" - mondta Kesari.Reklám
Dr. Swati Sikaria, a Kaliforniai Torrance Memorial Medical Center orvosi onkológusának egy e-mailes interjújában elmagyarázta, hogy a cél a lehető legrészletesebb cél elérése a lehető legrégebben, a szervezet nem vírusos sejtjeit.
"Ez a kezdeti siker megnyitja az utat a CAR-T sejtek létrehozásához, amelyek más rosszindulatú célzásokat céloznak" - magyarázta.
AdvertisementMirdetés"Akár az ALL-ben játszott siker más típusú rákokban replikálható, óvatosan optimista vagyok. Meg kell látnunk, hogy milyen folyamatos és jövőbeni klinikai vizsgálatok mutatnak be. A legjelentősebb előrelépés a myeloma multiplexben, valamint a glioblasztóma volt, a daganattípus [John] McCain nemrég diagnosztizálták "- mondta Sikaria.
A múlt évben publikált áttekintő cikkében Sikaria azt írta, hogy a felnőtt B-akut limfoblasztikus leukémia (B-ALL) nem osztja a kedvező prognózist az azonos betegségben szenvedő gyermekeknél.
"A betegek kevesebb mint 50 százaléka tapasztal hosszú távú túlélést, és 60 év feletti felnőtteknél a hosszú távú túlélés csak 10 százalék. A relapszus idején az ötéves prognózis szomorú 7 százalék. Sürgősen új és kevésbé mérgező anyagokra van szükség - folytatta.Reklám
Sikaria CAR-T sejteket hívott egy nagyon ígéretes új szer, még a súlyosan előkezelt betegeknél.
Dr. Samantha Jaglowski az Ohio State University Comprehensive Cancer Center hematológusa. Ő specializálódott őssejt-transzplantációra limfóma és krónikus limfocitás leukémiában szenvedő betegek számára.
AdvertisementAdvertisementAmíg reméli, hogy ez valóban áttörés, elmondta az Egészségügyi Bizottságnak, hogy túl hamar rávilágít a győzelemre.
"Bizonyára ígéretesnek tűnik. Őszintén remélem, hogy megfelel az elvárásoknak "- mondta Jaglowski.
"Ez izgalmas dolog, hogy részt vegyen. Sok más, a rákos megbetegedésben már számos tanulmány készült "- mondta.A CAR-T -vel kapcsolatos aggodalmak A CAR-T-ről két fő aggálya van.
Az első a súlyos mellékhatások lehetősége.
Az egyik ilyen életveszélyes reakció, melynek neve citokin felszabadulási szindróma (CRS).
Sikaria szerint ez a reakció gyakori, és a CAR-T-sejt infúzió után néhány órán belül előfordulhat. De hatékonyan kezelhető.
"A gyógyszer általában reverzibilis neurológiai tüneteket és a vérkép csökkenését okozza, ami fertőzéshez vezethet. Nem szabad elfelejtenünk, hogy a CAR-T-sejteket kapó betegek szinte biztos, hogy végzetesek lesznek a betegség ellen, úgyhogy úgy gondolom, hogy a kockázatokat az előnyök meghaladják - magyarázta.
Jaglowski egyetértett abban, hogy a CRS általában kezelhető. Megjegyezte, hogy még nem volt elég beteg a hosszú távú hatások értékeléséhez.
"Ez nem lesz első vonalbeli kezelés, amíg nincs több adat mögött. A betegeknek pár sor terápiás kezelésre van szükségük, mielőtt erre jogosultak lennének. Lymphoma orvos vagyok. A limfómás vizsgálatokban megkövetelik a korábbi terápiás vonalak meghibásodását. Azok számára, akik tovább mennek a betegségben, és akiknek kevesebb lehetőségük van "- mondta Jaglowski.
A második legfontosabb probléma a lehetséges költségek. A Novartis nem árcédulát készített, de az iparági elemzők azt tervezik, hogy infúziónként 500 000 dollárt érhet el.
"Remélhetőleg a többi vállalat CAR-T-sejtjeit is láthatjuk a piacon, mivel számos fejlesztés alatt áll.Valamilyen Washington segítségre van szükség ahhoz, hogy csökkentse a költségeket - mondta Sikaria.
Kesari összehasonlította a terápiát más kezelésekkel.
"Egyes gyógyszerek [már használják], különösen a biológust, bárhol $ 5000 és $ 20 000 között vannak, és egy év alatt ismételt kezelést igényelnek. Egyesek évente több százezer dollárt fizetnek. Ez egy egyszeri vagy néhány alkalommal alkalmazott kezelés. Nem olyan, mintha évek óta kezelnéd. Az összes költség felfelé kerül. Ha meggyógyul, ki vitatja, hogy nem éri meg? " ő mondta.
Várakozás a jóváhagyásra
Sikaria azt mondta, hogy ha nincs új információ a kezeléssel összefüggő halálesetekről most és október között, az FDA jóváhagyja.
"A CAR-T sejtek izgalmasak és magas válaszadási arányokkal rendelkeznek, de látniuk kell, hogy ezek az eredmények mennyire tartósak, ahogyan továbbra is gyógyulni kezdünk. Mostanáig a csontvelő-átültetés még mindig fontos része a beteg ALL kezelésének "- mondta Sikaria.
Kesari úgy véli, hogy az FDA jóváhagyja a CAR-T-et, mert nem kielégítik a szükségletet és hiányoznak a betegség lehetőségei, ha a betegek egyenletesen meghalnak.
"Ez a technológia a gének módosítására a 80-as és 90-es években indult. Erre alapozva megtudtuk az immunrendszert, és hogyan lehet módosítani a rákos megbetegedéseket. Annyira hosszú időbe telik, hogy bizonyítani tudjuk az értéket ahhoz a pontig, ahol kábítószer-jóváhagyást kapunk. De ez évtizedek óta folyik - folytatta.
"Nagyra értékelem az embereket, akik ezt tették -, és hogy emberekben dolgozzanak - ez csodálatos - mondta Kesari.
