Miért vannak a ritka betegségek gyógyszerárai az emelkedésben?
Tartalomjegyzék:
- Az árva gyógyszerek átlagára alacsonyabb, de még akkor is, ha a nem árva gyógyszerek meghaladják az árát.
- Különös aggodalomra ad okot az árva gyógyszerek alkalmazása a létező tömegpiaci kábítószerek számára.
- Kevés ember, ha van ilyen, megfizet egy árva gyógyszernek a jegyzési árát. A gyógyszercégeknek kedvezmények és segítségnyújtási programok vannak a költségek ellensúlyozására.
Évek óta az amerikaiak Duchenne-izomdisztrófiával képesek importálni egy kábítószert, a deflazacort, az Egyesült Államokon kívül, körülbelül 1 200 dollárért.
Ez az ár azonban évente 89 000 dolláros jegyárra emelkedhetett, amikor az Egyesült Államok gyógyszergyárának a gyógyszert a ritka, halálos kimenetelű betegség kezelésére engedélyezték.
AdvertisementAdvertisementA Washington Postnál készített interjúban a Marathon Pharmaceuticals ügyvezető igazgatója elmondta, hogy a nettó árcsökkentés és engedmény után 54 000 dollár lesz.
A múlt hónapban a vállalat jóváhagyta az FDA (Food and Drug Administration) jóváhagyását a deflazacort "árva gyógyszerként". "
Ez a különleges elnevezés az árva gyógyszerekről szóló törvény hatálya alá tartozik, amelynek célja, hogy ösztönözze a vállalatokat olyan gyógyszerek kifejlesztésére, amelyek a ritka betegségek, az olyan betegségek kezelésére irányulnak, amelyek 200 000-et vagy kevesebbet érintenek.
AdvertisementAz Országos Egészségügyi Intézmények (NIH) szerint körülbelül 7 000 ritka betegség van, amelyek összesen 25-30 millió amerikai embert érintenek.
AdvertisementAdvertisement A Marathon Pharmaceuticals különleges "elsőbbségi felülvizsgálatot" kapott - alapvetően egy FDA gyorsabb felülvizsgálata egy jövőbeli gyógyszerről. A vállalat ezt az utalványt maga is felhasználhatja, vagy több százmillió dollárért értékesítheti egy másiknak.De a kritikusok a rendszerre vonatkoznak hogy a nyereség maximalizálására használják fel azokat a vállalatokat, amelyek közel monopóliumot használnak a ritka betegségek gyógyszereiről, hogy túlzott árakat fizessenek.
És a deflazacorthoz hasonlóan, árvasági státusszal - néha többször is - a már forgalomban lévő gyógyszerekre.
Ez azt mondja, hogy terhet ró azoknak a családoknak, akik aggódnak a gyógyszerek költségeinek fedezésében, ha az egészségbiztosításuk meghiúsul, vagy az összegek és a levonások megemelkednek.
AdvertisementReklám
Tovább: Miért érdemelnek figyelmet a ritka betegségekre?
Miért olyan drága az árva gyógyszerek?Egyes árva gyógyszerek akár évi 804 000 dollárba kerülhetnek, a Kaiser Health Network jelentése szerint.
Az árva gyógyszerek átlagára alacsonyabb, de még akkor is, ha a nem árva gyógyszerek meghaladják az árát.
Advertisement
Az értéktájékoztatás szerint a ValueatePharma a ritka betegségek gyógyszereinek éves átlagos költsége 111 820, szemben a 23, 331 fő bevonásával.
Miért olyan drága az árva gyógyszerek?AdvertisementAdvertisement
"Nem könnyű választ adni arra a kérdésre, hogy az árva gyógyszerek viszonylag drágák-e." - mondta Joshua Cohen, a Tufts Center kutatási munkatársa.
"Az egyik oka, hogy kis népességet szolgálnak fel" - mondta. "Egy másik ok az, hogy gyakran egyedi termékek, nem versenyezők. "A hét év kizárólagos jogait az árva gyógyszernek egy adott betegség miatt a vállalat bármiféle áron határozhatja meg.
Reklám
A vállalatok azt mondják, hogy a magas árakra van szükség a kutatás és fejlesztés költségeinek visszaszerzéséhez, amely 20-30 évig terjedhet egy új gyógyszer esetében.
Az Egészségügyi és Humán Szolgáltatások Tanszékének a kongresszusnak írt beszámolója szerint a ritka betegségek átlagos költsége körülbelül 1 milliárd dollár, szemben a 2 dollárral. 6 milliárd a tömegpiaci kábítószer esetében.AdvertisementAdvertisement
És ahogy a Kaiser-tanulmány rámutat, még a kevésbé szedett betegeknél is, az árva gyógyszerek lehetnek nagyméretűek.
50 000 beteg bevonásával 50 000 beteg vett be 2 dollárt. Évente 5 milliárd egy vállalat számára. A 300 000 dolláros árva gyógyszer, amelyet csak 5 000 ember vesz át, nettó 1 dollár. Évente 5 milliárd.A ritka betegségekben szenvedők kisebb száma ellenére a ritka betegségek gyógyszereinek értékesítése is várható.
A StatNews szerint 2022-re a ritka betegségek gyógyszerei világszerte több mint 21% -át teszik ki a márkanevet adó gyógyszerek értékesítésének, ez a növekedés 2000-ben 6% -kal nőtt.
EvaluatePharma megjegyzi továbbá, hogy a 10 legelterjedtebb gyógyszer közül hét a világ az értékesítés árva gyógyszerek.
Bővebben: Miért költenek olyan gyógyszerek, amelyek mások? "
Dupla mártás a ritka betegségek gyógyszereiről
A kritikusok azt állítják, hogy a gyógyszergyárak egyre jobban érzik magukat az Orphan Drug Act előnyeinek kihasználásával.
Különös aggodalomra ad okot az árva gyógyszerek alkalmazása a létező tömegpiaci kábítószerek számára.
A Kaiser-jelentés szerint az FDA több mint 70 árva gyógyszert elsőként hagyott jóvá tömeges piaci felhasználás céljából. Sokan közülük több mint egy betegséget, néha többször is elfogadtak.
Ez magában foglalja a deflazacortot is.
A tetrabenazint évek óta használják nem kontrollálható remegések kezelésére Huntington-kórban szenvedő betegeknél. A Washington Post szerint árva gyógyszeres állapotát megelőzően egy üveg pirula 42 dollárba kerül. 28 európai gyógyszertárból.
A ritka betegségek gyógyszereinek jóváhagyása után az Egyesült Államokban egy palack tetrabenazin listája több mint 6 000 dollár volt. Az árat 21, 243 dollárra növelték.
Az American Journal of Clinical Oncologyban megjelent egy 2015-ös kommentárban Dr. Martin Makary a Johns Hopkins Egyetem Orvostudományi Iskolájában azt írta, hogy a vállalatok a törvény alkalmazását is kihasználva a kábítószer-felhasználások egyike - "elég keskeny hogy az "árva" betegségben részesüljenek. "
A ritka betegségek gyógyszereinek jóváhagyása után a gyógyszert más feltételek mellőzésére forgalmazzák, növelve nyereségüket.
Bővebben: Hogyan lépnek fel a vállalatok a gyógyszerárak emelkedésével? "
Milyen magas a betegek aránya a betegeknél
Az egyik legnagyobb aggodalom az, hogy a ritka betegségek gyógyszereinek magas ára korlátozza a hozzáférést számukra, ami ellentétes hatást gyakorolna a törvény eredeti szándékára.
Kevés ember, ha van ilyen, megfizet egy árva gyógyszernek a jegyzési árát. A gyógyszercégeknek kedvezmények és segítségnyújtási programok vannak a költségek ellensúlyozására.
Biztosítás sok ember költségeit is fedezi. De mivel a biztosító társaságok úgy érzik, hogy több ember árnyékot gyakorol az árva gyógyszerek iránt, megkérhetik az embereket, hogy többet fizessenek a zsebéből, vagy korlátozzák a hozzáférést.
"Biztosított U.S. betegek a ritka betegségek gyógyszereibe való belépéshez való kevés elutasítással szembesülnek" - mondta Cohen -, de a betegek költségmegosztásának magas szintje, valamint egyes visszatérítési feltételek, például az előzetes engedélyezés esetén. "
A fix jövedelemmel rendelkező emberek - például a Medicare vagy a Medicaid esetében - a gyógyszerköltség 20 százalékos összege" jelentős pénzügyi terhet jelenthet "- mondta Cohen.
Januárban a Kaiser-jelentés nyomán Chuck Grassley szenátor (R-Iowa) és két másik amerikai szenátor megkérte az Egyesült Államok kormányának elszámoltathatósági hivatalát (GAO), hogy vizsgálja meg az árva gyógyszerekről szóló törvényt.
A Marathon Pharmaceuticals már a múlt héten bejelentette, hogy "felfüggeszti" az emflaza bevezetését - a deflazacort márkanevét - a betegek és az érdekképviseleti csoportok által felvetett árazási aggodalmak miatt.
Az egyéb kritikusok visszhangozták az árva gyógyszerekről szóló törvény visszaélésekkel kapcsolatos aggályait.
"Ha komolyan vesszük a gyógyszerköltség csökkentését, biztosítanunk kell, hogy az innováció ösztönzésére ösztönzött ösztönzőket az úttörő kutatások helyett az amerikaiak egyszerűen elfedjék" - nyilatkozta William Holley, a Fenntartható Rx-árazási kampány szóvivője, - mondta az Egészségügyi Hivatal.
