A tudósok megtalálják a génszerkesztést a CRISPR-szel nehéz ellenállni
Tartalomjegyzék:
- Technikailag lehetséges volt az emberi DNS szerkesztése az 1970-es évek közepe óta, amikor Paul Berg, Ph.D., tenyésztett humán DNS E. coli baktériumokban Stanford laboratóriumában. De ezek a korai módszerek munkaigényesek és megbízhatatlanok voltak.
- Közben Doudna és más tudósok, etikusok és jogászok elkezdtek birkózni a CRISPR etikai kihívásaival.
- Az Asilomarban összegyűlt tudósoknak kevés közük volt kutatásuk kereskedelmi alkalmazásaihoz. Az 1980-as Bayh-Dole-törvénysel azonban professzorok és egyetemek érdekeltek pénzügyi érdekeltségeik iránt, hogy felfedezzék kereskedelmüket.
- "Ők ezt" prudens úton haladják előre "- mondta Darnovszkij. "De könnyű lenne elolvasni azt:" Ha kutatásaink azt bizonyítják, hogy biztonságosan és pontosan módosíthatjuk a csíravonalat, akkor ez egy olyan érv lesz, amellyel megpróbáljuk létrehozni a génmódosított embereket. ""
Az emberi genom feltörése régóta nagyszerű sci-fi-színházra tett szert, mert mindig fantasztikusan lehetetlennek tűnt, és olyan könnyen alkalmazkodik a rosszindulatú cselekményekhez.
De mivel a tudósok az 1990-es években sikerült feltérképezniük az emberi genomot, a géntechnikai mérnökök kevésbé hasonlítanak a fikcióra, és inkább az orvosi kutatás feltételezett végpontja.
AdvertisementAdvertisementMég mindig félünk az emberiség genetikájával szembeni örökölhető módon, még akkor is, ha a genetikai mérnöki eljárás a betegek kezelésére valóban előrelépést jelent. Tilos az örökölhető DNS szerkesztése sok országban, de nem az Egyesült Államokban. De elhagytuk az etikai hatások megvitatását, valamint a szabályozások és a csavaranyákat, amelyeket a technológia elérése érdekében dolgoztunk ki.
De 2012-ben, ami egyszer csak egy jövőbeli lehetőségnek tűnt, azonnali dilemma lett.
Ekkor jött a Jennifer Doudna Ph.D. molekuláris biológus Egyetem és néhány kolléga egy új, a CRISPR-Cas9 nevű géntechnikai technikát a Science folyóiratban. Röviden, a technológia lehetővé teszi a tudós számára, hogy kivágja a problémás DNS-darabokat, amelyek nagy potenciállal rendelkeznek a pusztító genetikai betegségek, például a Huntington-kór gyógyítására.
Számos csoport felvetette a riasztást, hogy most már ideje. Ez már nem sci-fi. Dr. George Daley, Harvard Orvosi Központ CRISPR-Cas9 potenciálisan újraprogramozhatja a genetikai betegségeket - pl. A sarlósejtes vérszegénységet és a Huntington-kórral járó géneket -, amely egy általános célú gyógymódot ígér."Mivel a genom, különösen az embrió megváltoztatásának kérdései sokkal azonnalibbak és nagyobbak, ezért számos csoport felvetette a riasztást, hogy most itt az ideje. Ez már nem sci-fi ", mondta dr. George Daley Ph.D., a Harvard Orvosi Központ őssejt-biológusának.
De a kritikusok azt mondják, hogy az a folyamat, amely arra irányul, hogy vajon és hogyan fogjuk megváltoztatni emberi genetikai örökségünket, a slapdash, kizáró és a nyereség ígérete azoknak, akik profitálhatnak a rák vagy a genetikai betegség gyógyítására - bizonyos szubjektív módon nemkívánatos genetikai tulajdonságokra.
Tovább: Harvard, MIT Make CRISPR Gene szerkesztő eszköz erősebb »
Egy Eureka Moment
Technikailag lehetséges volt az emberi DNS szerkesztése az 1970-es évek közepe óta, amikor Paul Berg, Ph.D., tenyésztett humán DNS E. coli baktériumokban Stanford laboratóriumában. De ezek a korai módszerek munkaigényesek és megbízhatatlanok voltak.
AdvertisementMirdetés
Doudna (kiejtett DOWD-na) véletlenül belépett a humán mérnöki vitába. Az RNS szakértőjével felhívták őt, hogy segítsen néhány kollégának megvizsgálni, hogy a baktériumok miként küzdenek a vírusok ellen.Fokozatosan világossá vált, hogy a baktériumok azonosítják és célozzák a vírus DNS bitjeit egy CRISPR-Cas9 nevű eljárás alkalmazásával. Amikor egy baktérium először találkozik egy vírussal, tárol egy kis DNS-t. Később ez a DNS a "legkeresettebb" plakátként szolgál. Ha a baktérium újra ugyanabba a vírusba kerül, akkor megtámadja a DNS ismerős mintázatának kimutatásával.
Doudna és kollégái hamar rájöttek, hogy a tudósok képesek a DNS-szerkesztés során a bakteriális folyamaton keresztül - függetlenül attól, hogy egy vírushoz, egy mezőgazdasági üzemhez vagy egy emberi lényhez tartozott-e.
"Azt gondoltam, hogy ha ez állati vagy növényi sejtekben működne, akkor ez nagyon, nagyon hasznos és nagyon hatékony eszköz lehet. Őszintén szólva, még abban az időben sem vettem észre, milyen hatalmas "- nyilatkozta Doudna az NPR-nek egy 2014-es interjúban. (Elutasította az Healthline kérését egy interjúra, hivatkozva a szakmai menetrendre.)Az új megközelítés ereje nem észrevehető.
Hirdetés Hirdetés
Tavasszal, a kínai kutatók, akik a CRISPR-Cas9 módszert alkalmazták az emberi embriókra, felfedezték megállapításainkat egy amerikai folyóiratban.Az embriók nem voltak elfogadhatóak, és a megközelítés nem működött a várakozások szerint, de a jelentés egy riasztó hullámot küldött a tudományos közösségen keresztül, feltárva, hogy mennyire erős a kísértés arra, hogy a CRISPR-et használják az öröklődő emberi DNS módosítására.
A közzététel napjától számítva egy nappal a Kaliforniai Egyetem, a San Diego (UCSD) csapata bejelentette sikerét a CRISPR gyümölcsléin való felhasználásával. Megváltoztatták a párosodó gyümölcslábak génjeit, biztosítva, hogy a beillesztett tulajdonság átkerüljen az összes utódra. Ezt a fajta géntechnikát "génmeghajtásnak" nevezik. "
Az UCSD tudósai elképzelték, hogy a kutatást célzó egerek és gyümölcslábak jobb megközelítését alkalmazzák, de a következmények egyértelműek: gyorsan átválthatunk egy egész fajot, beleértve magunkat is, a CRISPR használatával.A múlt héten a brit tudósok engedélyt kértek az Egyesült Királyság Humán Fertilizációs és Embriológiai Hivatalától a fertilitási klinikákon tárolt emberi embriók genomjainak szerkesztéséért. Úgy tervezik, hogy életképes embriókat használnak, de megígérik, hogy nem módosítják őket a beültetésük után.
AdvertisementAdvertisement
További információ: Új technológia lehetővé teszi a tudósok számára, hogy megcélozzák a HIV-et, a rákos sejteket »A múltat nézve a futurisztikus technológia kezelésére
Közben Doudna és más tudósok, etikusok és jogászok elkezdtek birkózni a CRISPR etikai kihívásaival.
Januárban Doudna és egy kis csoport az USA-beli gondolkodó vezetők találkoztak Napa-ban, Kaliforniában, hogy megvitassák, mit kell tenniük a dzsinnel kapcsolatban, amit hagytak ki a palackból.Paul Berg, aki 1975-ben kezdte meg a rekombináns DNS felfedezését, genetikai mérnököként kezdte.
A csoport az 1975-ben, az Asilomar Conference Grounds-ben, Kaliforniában, Monterey mellett, 1975-ben megrendezett konferencián vette kezdetét annak eldöntésére, hogy a tudomány miként folytatja a géntechnológiát. Ez a találkozó széles körben elterjedt annak bizonyítékaként, hogy a tudósok biztonságosan kezelhetik a vitatott és potenciálisan pusztító eszközöket.
Tavasszal a Napa találkozójának számos résztvevője - köztük Doudna, Berg és a Harvard Daley - közzétett egy álláspontot azzal érvelve, hogy a CRISPR nem használható reprodukciós DNS-ben vagy csíravonalban. De azt mondták, a laboratóriumi kutatásoknak folytatódniuk kell.
Az idei év végén nemzetközi tudományos agytrösztök találkozik Washingtonban, D. C.-nél, hogy tervet készítsen a CRISPR esetleges korlátairól. Az erőfeszítés előrehaladt, ami tükrözi az ügy sürgősségét.
De ahogy a Tudományos, Műszaki és Orvostudományi Akadémia, valamint az Egyesült Királyság és a kínai társaik szponzorálják, a kritikusok azzal érvelnek, hogy elbukott, mert kizárják a legfontosabb kérdéseket és a lehetőséget, hogy nyilvános megjegyzés.
Az Országos Akadémiák szerint a nyilvánosság tagjai korlátozott számú helyet fognak elhelyezni.
Ha a CRISPR "az árapály eltolódása a magunkra mint magunkra gondolunk", ahogy Daley mondja, akkor mi a legjobb módja annak, hogy ilyen fontos kérdést válasszon?
Sheila Jasanoff, a Harvard Kennedy Iskolájának tudományos és technológiai tanulmányait tanító professzor, úgy véli, hogy a decemberi megbeszélés már visszhangzott az Asilomar-konferencia néhány kudarcának.
Az Asilomar tudósai a korai géntechnológia termékeire néztek arra nézve, hogy potenciálisan biológiailag alkalmazhatóak lennének, és főként a laboratóriumból kilépő kockázatok miatt aggódnak.
Nem számítottak arra, hogy a géntechnológiával módosított (GM) élőlényekre fókuszált és régóta folyó vita bizonyult, ami komoly következményekkel jár a gazdálkodókra, a környezetvédőkre és az agrárium nehézsúlyaira nézve, mint például a Monsanto.
"Visszatekintve láthatjuk a hosszú, esetenként tragikus vitát a GM növényeknél … mint a globális állampolgárok újbóli megnyitása az Asilomar által kirekesztett géntechnológia minden dimenziójában" - írta Jasanoff egy op-ed kifogással szemben a következő generációs csúcstalálkozón a géntechnológia területén.
További információ: Genomika és genetika tantárgyai »
Pénz klónozása?
Az Asilomarban összegyűlt tudósoknak kevés közük volt kutatásuk kereskedelmi alkalmazásaihoz. Az 1980-as Bayh-Dole-törvénysel azonban professzorok és egyetemek érdekeltek pénzügyi érdekeltségeik iránt, hogy felfedezzék kereskedelmüket.
A Doudna három olyan tucatnyi céggel foglalkozik, akik már kialakultak a CRISPR génszerkesztésének kereskedelmi forgalomba hozatalában.Egyik vállalkozás, a Caribou Bio kifejezetten érdeklődik a mezőgazdasági alkalmazások iránt.
"Mindaddig, amíg végül egy magot kapsz, ami működik, akkor rendben van", mondta Shanks.
Nehéz lenne találni valakit a biotech világban, akinek nincs érdeke, mert ebben a beszélgetésben az összes főnöknek van olyan, ami összeférhetetlennek tűnik. Marcy Darnovsky, Genetikai és Társadalom KözpontDe Doudna pénzügyi érdekeltsége a felfedezésében inkább szabály, mint a kivétel.
Michael Kalichman irányítja az Etikai és Társadalmi Központot az UCSD-nél. Doudna közreműködését a munkája üzleti oldalán írja le egyszerűen a munkahelyén, mint egy kutatólaboratórium vezetője a Bayh-Dole utáni világban.
"Az a feladata, hogy megpróbálja eladni," mondta. - Doudna nem bujkálja az érdekeit. "
Széles tudósok, orvosok és egyetemi ügyvédek, minden véleménnyel pénzzel vannak színezve."Csak olyan emberekkel rendelkezünk, akik pénzügyi érdekeltségeik vannak, akik nemcsak a döntéseket fogják alkalmazni, hanem fel fognak kérdezni a kérdéseket" - mondta Darnovszkij.
Kalichman, akinek karrierje "a Bayh-Dole-törvényt" foglalta össze, azt állítja, hogy a törvény gyorsabb átállást hozott a tiszta kutatásoktól a klinikai alkalmazásokig. De ez is helyet biztosít a torzításhoz.
"A kérdés az, hogy" A pénzügyi érdekek rendszere előítéletet teremt-e bizonyos dolgok meglátása felé? "és a válasz igenis tűnik" - mondta.
Olvass tovább: A DNS szintetikus vakcina védelmet nyújt a MERS vírus ellen
A kemény tudomány ellen szaggató szívócsövei
A CRISPR című kiadványában - "A körültekintő előrelépés a genomikai tervezés és a csíravonal-gén módosítása" - Doudna, Daley, Berg és mások azt mondják, hogy a kutatóknak meg kell vizsgálniuk, hogy a CRISPR hogyan működik az emberi embriókon - mindaddig, amíg senki sem implantálja a módosított embriókat.
"Azt állítják, hogy a humán csíravonal-sejtek (ivarsejtek és korai embriók) kutatási célokra történő szerkesztése haladéktalanul előre kell lépni, miközben folyamatban van a módosított csíritestek terhesség megkezdésének társadalmi és etikai vonatkozásaival kapcsolatos párbeszéd" - mondta Darnovszkij a szerkesztőségben.
A további kutatások - a cikk szerint - további információkkal szolgálnak arról, hogy a csíravonal-módosítások hogyan működnek - vagy - mint a kínai tanulmányban - nem.
"Ők ezt" prudens úton haladják előre "- mondta Darnovszkij. "De könnyű lenne elolvasni azt:" Ha kutatásaink azt bizonyítják, hogy biztonságosan és pontosan módosíthatjuk a csíravonalat, akkor ez egy olyan érv lesz, amellyel megpróbáljuk létrehozni a génmódosított embereket. ""
Azóta már csak egy évtizede van az emberi genom elolvasása óta. Nagy óvatossággal kell eljárnunk, mielőtt újraírnánk. Eric Lander, Broad Institute
Doudna leírta a CRISPR-et, mint egy módszert a szöveges szövegírás szerkesztésére a természet kemény szövegében. A metaforája olyan hihetetlenül bonyolult folyamat létrehozására irányul, amely érthetetlen a tudatlanok számára. Ugyanakkor a génszerkesztés kockázataival is foglalkozik: A valóság az, hogy az emberi genetika könyve egy olyan nyelven íródott, amelyet alig értünk.
"Már csak egy évtizeddel ezelőtt olvastam el az emberi genomot. Nagy óvatossággal kell eljárnunk, mielőtt elkezdenénk átírni. "- írta Eric Lander Ph. D., a Broad Institute vezetője.
A Broad Institute megegyezik a Doudna West Coast laboratóriumával a CRISPR előmeneteleivel kapcsolatban, és felszólít a szabadalmakra.
Lander egyetért abban, hogy nem szabad érintkezésbe kerülnünk az örökölhető DNS-vel, de helyet biztosít a súlyos monogén betegség gének kijavításának esetleges kivételével azon esetekben, amikor nincs alternatíva. "Mi van akkor, ha a Doudna kutatói és az Egyesült Királyság tudósai már megkövetelik, hogy ígéretet tegyenek a pusztító genetikai betegségek gyógyítására, mint például a Huntington, nem eseti alapon, hanem teljes mértékben gátolja a génmutációt? A nyilvánosság valószínűleg igényt tartana a gyógyításra.
De mi van akkor, ha a gyógyulásnak tűnt kiderült, hogy jelentős nem szándékos genetikai mellékhatásai vannak, amelyek nem voltak nyilvánvalóak a következő generációig?
"A briliáns megfigyeléstől a tömegek bonyolultságára való törekvéshez" - mondta Jasanoff.
