Egyetlen injekció csökkentheti a koleszterinszintet, szívroham kockázatot
Tartalomjegyzék:
A genom szerkesztése a koleszterinkezelés jövője lehet. A Harvard Stem Cell Intézet és a Pennsylvani Egyetem kutatói egyetlen injekciót fejlesztettek ki, amely állandóan csökkenti a koleszterinszintet egerekben a génjeik megváltoztatásával. Ha emberben alkalmazzák, 40-90% -kal csökkentheti a szívrohamok kockázatát.
Dr. Kiran Musunuru, a Harvard őssejt-és regeneratív biológiájában tanszékhelyettes professzora elmondta, hogy az emberi klinikai vizsgálatok megközelítésének elkészítése akár egy évtizedet is igénybe vehet. A tanulmányt Circulation Research, az American Heart Association folyóiratban tették közzé.
advertisementAdvertisementDr. Daniel J. Rader, Penn Medicine, aki a kutatást Musunuru-val együtt végzett, azt mondta, hogy a terápia megváltoztatja a PCSK9 nevű májgént.
2003-ban a francia tudósok azt találták, hogy a PCSK9 koleszterin szabályozó, és hogy a génben ritka mutációk jelennek meg a magas koleszterinszint és szívroham miatt. Ezek a mutációk rendkívül ritkák és világszerte csak néhány családra korlátozódnak.
Egy izgalmas csavarás során a Texas-i kutatók azt találták, hogy a mutációval rendelkező emberek mintegy 3% -a ellenkező hatást érez: az alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL) koleszterin szintje 15-28 százalékkal az átlag alatt van.
ReklámTovábbi információ: Az antitest hozzáadása a statinhez Alacsonyabb koleszterinszint Tovább »
Kedvező mutagenitás
A Musunuru és a Rader a normál PCSK9 géneket az utóbbi "hibával" kezelték. "A CRISPR / Cas9 nevű technológiát alkalmazták, ami megkönnyíti a genom szerkesztését.
AdvertisementAdvertisementA PCSK9 gén elsősorban a májban expresszálódik, ahol a véráramban aktív fehérjét termel, és megakadályozza a koleszterin eltávolítását a vérből. Számos gyógyszercég fejlesztette az ellenanyagokat a PCSK9 elleni küzdelemhez, mondta Musunuru, de néhány héten belül az embereknek injekcióra van szükségük.
Jelenleg sokan sztatin típusú gyógyszereket, például Lipitor-ot használnak a koleszterinszint csökkentésére, de a kábítószereknek még sokan szívrohamot szednek. "Még mindig nagy szükség van más megközelítésekre" - mondta a Musunuru a Harvard Gazette interjújában.
"Amit arra gondoltam, hogy ezzel a genomszerkesztési technológiával meg tudunk csinálni valamit, amit korábban nem tehettünk: végleges változtatásokat végezzen a genomban a DNS szintjén. Tehát a kérdés az volt, hogy használhatnánk-e genomszerkesztést, hogy olyan normális embereket hozzunk létre, mint a "jó" mutációkkal születettek. "
Musunuru azt mondta, hogy a csapat beadta a CRISPR / Cas9-et a májba, és a PCSK9 gén nagy része az egér májsejtjeiben három-négy nap alatt kiütötte őket.A kutatók 35-40 százalékkal csökkentették a koleszterinszintet ezen egereknél. Ez az embereknél akár 90 százalékos szívinfarktus-csökkenéshez vezethet.
Kapcsolódó hírek: Az aszpirin napi bevétele a szívroham vagy a stroke megelőzésére Kockázatos lehet [
AdvertisementMagazin"A kezelés a leghasznosabb a magas koleszterinszintű betegeknél, vagy akiknek egyébként nagy a kockázata szívrohamot, hiszen a legtöbbet nyerhetik. De elvileg a kezelésnek csökkentenie kell bárkinek a szívroham kockázatát "- mondta Musunuru a Harvard Gazette -nek.
A szívroham elleni vakcina?
A szívrohamok világszerte vezető természeti gyilkosok, és egy-két férfi és egy, három 40 évnél idősebb nőnek szívrohamai vannak életük során, mondta Musunuru. Ha a terápia biztonságosnak bizonyul az emberi genom megváltoztatásához, akkor azt egy egyszeri oltásként adhatjuk be.
"A vakcinázzuk a fertőző betegségeket, és nem tudjuk, ki más lenne a betegség, bár meg tudjuk tenni bizonyos kitalálni, hogy ki a leginkább veszélyeztetett, és arra kérjük őket, hogy kapják meg a védőoltást" - mondta Musunuru. "Ugyanígy nem lehetünk biztosak abban, hogy ki fog szívrohamot kapni, és ki nem fog, és így a legjobban részesülne a PCSK9 terápiában. "
" Ez lenne az a logika, hogy megadjuk az egész lakosságnak, talán egy bizonyos kor elérése után - mondjuk, 40 éves - tette hozzá Musunuru. "Olyan országban, mint az Egyesült Államokban, ahol sok ember szenved vagy szívrohamban hal meg, az egész népességnek a kezelésével sok életet lehet megmenteni. "Tudj meg többet: Az Omega-3-k vizsgálata vegyi eredményeket mutat a szív egészségére vonatkozóan»
