Az őssejt-transzplantátumok elsődleges MS-kezelést alkalmaznak, amely megfordítja a fogyatékosságot
Tartalomjegyzék:
- "A figyelmeztetés - mondta Burt -, ez nem hatékony a progresszív MS-ben. "Rámutatott arra a tendenciára, hogy a neurológusok egy DMT-et kipróbáljanak a másik után, amíg a páciens nem választható ki a HSCT felajánlása előtt."De addigra [a páciens] lépett másodlagos progresszív és valószínűleg semmi sem fog segíteni. "
- Annak ellenére, hogy a vizsgálat előtt egy DMT volt, Beygi rendszeresen visszaesett, és alig tudott járni. Nem tudta írni, fogát fogva, és még egyszerű feladatokat is végrehajtott, mint például az üvegből való ivás.
Dr. Richard K. Burt az Egyesült Államokban a chicagói Northwestern Memorial Hospitalben végzett első hematopoietikus őssejt-transzplantációt (HSCT) szklerózis multiplexben (MS). Most Burt, az Észak-nyugati Egyetem Feinberg-i Orvostudományi Karának Orvosi-Immunterápiás és Autoimmun Betegségek Főosztályának vezetője ismét főcímeket készít.
Burt és kollégái a legfrissebb HSCT-tanulmány eredményeit tették közzé ezen a héten a Journal of the American Medical Association. Eredményeik azt mutatják, hogy a HSCT lehet az első MS terápia a fogyatékosság visszafordításához. Bár a tanulmányozócsoport kicsi volt, az eredmények szakértőknek reménykednek.
advertisementReklámE kísérlethez 151 beteget vontunk át őssejt-transzplantáción. Először is, az immunrendszerüket alacsony dózisú kemoterápia alkalmazásával lecsökkentették. Ezután az orvosok a HSCT-terápiát alkalmazták, amely magában foglalta a betegek saját vérsejtjeiből származó saját őssejtjeinek infúzióját, hogy újraindítsák immunrendszereiket. Egy rövid ideig tartó kórházi tartózkodás után az önkéntesek normális életükbe mentek, és nem igényeltek "karbantartást".
Az elkövetkező néhány évben az önkénteseket rendszeresen tesztelték a fogyatékosságuk mérésére. Az egyik teszt, az úgynevezett kibővített fogyatékossági státusz skála, vagy az EDSS, többek között megméri a megismerést, a koordinációt és a járást. A résztvevők MRI-vizsgálatokat végeztek és kitöltött kérdőíveket vettek fel az általános életminőségük mérésére.
A kutatók azt találták, hogy két évig a transzplantációt követően a betegek fele jelentősen javította a fogyatékosságot. A négy évig követett betegek közül több mint 80% visszaesésmentes volt.
A HSCT költsége körülbelül 125 000 dollár betegenként. "Bár nem végeztek költségelemzést, tekintettel arra, hogy a drága Tysabri és a Fingolimod [mivel a HSCT egyszeri kezelés], körülbelül 18 hónapra kell fizetnie magának," mondta Burt az Egészségügyi Minisztériumnak.
AdvertisementAdvertisement
Kapcsolódó hírek: Ha a kábítószer-fogyasztók évente 62 000 dollárba kerülnek? »Kinek kell őssejt-transzplantációval rendelkeznie?
"A figyelmeztetés - mondta Burt -, ez nem hatékony a progresszív MS-ben. "Rámutatott arra a tendenciára, hogy a neurológusok egy DMT-et kipróbáljanak a másik után, amíg a páciens nem választható ki a HSCT felajánlása előtt."De addigra [a páciens] lépett másodlagos progresszív és valószínűleg semmi sem fog segíteni. "
" Ha jól cselekszel az elsővonalbeli terápiákon, az interferonokon vagy a Copaxone-nál, jó, akkor itt kell maradnod "- tette hozzá Burt. "De ha gyakori visszaesések vannak, évente két vagy annál a terápiák ellenére … azt hiszem, ez a csoport, hogy inkább a Tysabrihoz vagy a Fingolimodhoz kell mennie, mert ezt sokkal előnyösebbé teszi. Plusz, ha megvárja, amíg már mindazok az egyéb [DMT-k], akkor növeli a kezelés kockázatát. "
Ha gyakori visszaesések vannak, évente két vagy annál a [kábítószer-terápiák] ellenére … azt hiszem, ez a csoport, hogy ahelyett, hogy Tysabriba vagy Fingolimodba menne, meg kell adni ezt a terápiát, mert sokkal előnyösebb. Dr. Richard K. Burt, Northwestern University
Még a gyógyszer leállítása után is, a natalizumabot (Tysabri) szedő betegek hónapokig továbbra is fokozzák az elsődleges multifokális leukoencephalopathia (PML) kockázatát. Ha ez alatt az idő alatt a HSCT-nek kellett volna alávetni, akkor ez a ritka, de komoly agyi fertőzés kockázata továbbhalad és veszélyesebbé teszi az eljárást.AdvertisementMinique
Tudjon meg többet a PML és a Tysabri: Mi a kockázata? »
Életének visszanyerése
A Burt próbabetegek egyike, Roxane Beygi a Vatikán felnőttkori őssejt-konferenciáján 2013-ban beszélt. A rendezvény egyik videójában az életét írja le a vizsgálat előtt.Annak ellenére, hogy a vizsgálat előtt egy DMT volt, Beygi rendszeresen visszaesett, és alig tudott járni. Nem tudta írni, fogát fogva, és még egyszerű feladatokat is végrehajtott, mint például az üvegből való ivás.
Beygi véget vetett előadásának köszönhetően, hogy Dr. Burt megköszönte életét. Hívta őt. "
Advertisement AdvertisementKapcsolódó hírek: A munkaerő újbóli bejutása krónikus állapotban»
Bár a HSCT jelenleg csak klinikai vizsgálatokban és bizonyos esetekben "könyörületes használatra" érhető el, Burt reméli, hogy több tanulmány hogy az FDA jóváhagyja az őssejt-transzplantációt MS számára.
