Génterápiai kísérletek és vírushiány
Tartalomjegyzék:
- Supply vs. demand
- Gyártási modell keresése
- A génterápia jelenlegi formáinak egyik legfőbb problémája az, hogy nincs olyan" egy méretű, mindennel használható "vírus, amely használható.
- Ezenkívül elmagyarázta, hogy vannak olyan újabb módszerek is, amelyek a vírus vektorfejlesztésére léteznek, de nem állnak széles körben a gyártók körében.
A génterápia úttörő szerepet játszik.
A high-tech terápia ígéretes kezelési lehetőség számos életveszélyes betegség, köztük bizonyos típusú rákos megbetegedések és örökletes betegségek, mint a Parkinson-kór.
AdvertisementMixA National Institutes of Health szerint a génterápiát csak olyan betegségek esetében vizsgálják, amelyeknek jelenleg nincs más gyógymódjuk.
A génterápia gyártási folyamatában egy komoly probléma válik komoly problémává olyan cégek számára, amelyek nagyszabású kísérleteket hajthatnak végre és piacra dobják a termékeket.
Számos ilyen kezelés egy vírusvektorra - egy módosított vírusra - támaszkodik, hogy a genetikai anyagot sejtbe szállítsa.
ReklámA probléma egy kulcsfontosságú szempontból rejlik.
Hiányzik ezek a speciális, egyéni vírusok.
Supply vs. demand
A vírusok tökéletesen alkalmasak arra, hogy egy gént hordozzanak a test egy részére, ahol a hibás sejtek vannak jelen.
A hibás sejteket az egészséges gén rögzíti.
A génterápia korábbi módszerei az adenovírust alkalmazták, ami leginkább a hideg kialakulásához vezet.
Azonban, mivel ez a vírus néha kiváltotta az immunválaszt a szervezetből, veszélyeztetve a betegeket, ez már nem gyakori.
Ehelyett az orvosok hasonló vírusokat használnak, amelyeket adeno-társított vírusoknak neveznek, és nem okoznak az immunrendszert.
AdvertisementMixA génterápia jelentős lépést tesz az akadémiai kutatásoktól az ipari léptékű gyógyszeriparig. Az olyan nagyvállalatok, mint a Novartis, saját génterápiákat állítanak elő.
Ez okozza a vírusok iránti igényt, hogy elárasszák a jelenlegi termelést.
"Ez majdnem teljesen tudományos tevékenység volt eredetileg" - mondta Dr. Barry Byrne, a gyermekgyógyász- és molekuláris genetika és mikrobiológia professzora, valamint a Floridai Egyetem Powell Gene Therapy Center igazgatója.
Reklám"Jelenleg csak korlátozott számú tanulmány érhető el a rendelkezésre álló anyaggal. Szerintem ez egy valódi probléma, "mondta a Healthline-nek.
Gyártási modell keresése
A probléma egy része, amint azt a New York Times is közli, az az, hogy nem tűnik egyértelmű modellnek a gyártott vírus termelés optimalizálása.
AdvertisementAdvertisementBizonyos esetekben a vírusokat házon belül fejlesztik, mint például a Byrne a Powell Gene Therapy Centerben.
Mások számára a vírusgyártást harmadik félnek kell kiszervezni.
A már vírusokat igénylő biotechnológiai cégek száma olyan sorokat eredményezett, amelyek hozzáférést biztosítanak.
ReklámEgyes vállalatok, akik hosszú várakozások miatt aggódnak, fizethetnek a különböző vállalatoknál a várólistákért, hogy biztosítsák a szükséges vírusokat.
A New York Times szerint a Novartis évekkel korábban jelentkezett az Oxford BioMedica-val a vírusok előállítása érdekében.
AdvertisementMarketingA MilliporeSigma, a biotechnológiai cég, amely vírusokat szedett a gyógyszergyártók számára, elmondta a Timesnak, hogy "túlzottan feliratkoztak". "
Az Egészségügyi Minisztériumnak szóló nyilatkozatában Martha Rook, a génszerkesztés vezetője és a MilliporeSigma új modalitásai szerint a következőket mondta:" MilliporeSigma 2016-ban jelentős bővítésen ment keresztül a Carlsbad termelési kapacitásának majdnem kétszeresére, Kaliforniai létesítmény … Tekintettel a kiterjedt gyártási tapasztalatunkra, bővített kapacitásunk lehetővé teszi számunkra, hogy több, a piaci egyensúlytalanságot kezeljünk. Elkötelezettek vagyunk abban, hogy ügyfeleinket a vírusvektorok magas színvonalú, időben történő előállítása révén piacra dobhatják. "
Különböző kezelések, különböző vírusok
A génterápia jelenlegi formáinak egyik legfőbb problémája az, hogy nincs olyan" egy méretű, mindennel használható "vírus, amely használható.
Ezen a ponton egyetlen vírus, amelyet általánosan használhatunk bármely sejt megcélzására a testben, nem létezik.
Ez a gyártás egy speciális törekvés.
A vírusok előállítása költséges és időigényes - különösen, amikor felfelé növekszik.
Byrne hozzátette, hogy gondot jelent a jól képzett egyének megtalálása is.
"Ez valójában nem csak létesítmény korlátozások. Őszintén szólva, van egy hiány képzett személyzet, akik részt vettek ezen a területen, "mondta."Valaki szakember lehet az oltóanyaggyártásban, ami valószínűleg a leginkább összefüggő tevékenység, de nem teljesen ugyanaz. Olyan ez, mintha azt mondanám, nagyszerű szakács vagyok, de nem egy nagy pék "- tette hozzá.
Mi lehet a jövő?
Byrne reménykedik abban, hogy a Big Pharma az arénába lépve képes lesz a vírusgyártásra.Ezenkívül elmagyarázta, hogy vannak olyan újabb módszerek is, amelyek a vírus vektorfejlesztésére léteznek, de nem állnak széles körben a gyártók körében.
Most a jelenlegi gyártási modell és a virális vektorok iránti kereslet közötti átmenet turbulens lesz.
A gyártás során a legmegfelelőbb módja lehet még nem teljesen felismerhető.
"Az egyetemi szponzorált tanulmányok és az egyetemi oktatási intézmények egy darabig kitöltötték a szakadékot, és most az új kapacitásokra van szükség online eléréséhez. Hogy működik, ez a következő megfontolás - mondta Byrne.
