CRISPR Gene szerkesztés: Túl gyorsan haladsz?
Tartalomjegyzék:
- Először is reméli, hogy munkája új tudatosságot fog hozni a CRISPR által okozott lehetséges mellékhatásokhoz.
- A kutatási terület gyorsan mozog - talán túl gyorsan.
A CRISPR gén szerkesztési technológiája tantalizálta a lakosságot a betegség gyógyítására.
Az új kutatás azonban azt sugallja, hogy veszélyesebb lehet és kevésbé pontos, mint korábban.
AdvertisementAdvertisementA CRISPR-Cas9-et 2012-ben fedezték fel Jennifer Doudna molekuláris biológus és kollégái. Lehetővé teszi a genetikai "szerkesztés" -et a kis hibás vagy káros DNS bitek kiszűrésével és helyettesítésével.
A génszerkesztés az 1970-es évek óta létezett, de a CRISPR-Cas9 újratermelte, mint pontos, elérhető technológiát.
A potenciális alkalmazások szinte korlátlannak tűnnek.
ReklámIdén Dr Edze Westra az Exeter Egyetemtől elmondta a Függetlennek, hogy elvárja, hogy a technológia "minden örökletes betegség gyógyítására, a rákos megbetegedések gyógyítására, az emberek átültetésére, a gének átültetésével. „
ígéretek és problémákMég mindig gyerekcipőben, a CRISPR-Cas9 még nem teljesíti ezeket az ígéreteket egyébként emberben.
A CRISPR-Cas9 egyik legfontosabb beszédpontja annak pontossága volt - képes pontosan szerkeszteni a kis DNS-szakaszokat anélkül, hogy befolyásolná a közeli szakaszokat.Egy új tanulmány a Columbia Egyetemen azt állítja, hogy a CRISPR-Cas9 több száz váratlan mutációt tud bevezetni a genomba a kívánt célon túl.
"Fontosnak tartjuk, hogy a tudományos közösség fontolja meg a CRISPR által okozott összes off-target mutáció potenciális veszélyeit" - mondta Dr. Stephen Tsang társszerző, a Columbia Egyetem Orvosi Központ professzora sajtóközleményben.
Tsang és csapata felfedezték a mutációkat, mialatt az egereket kutatták, a CRISPR-Cas9 segítségével a vakságot okozó gén korrigálására.AdvertisementAdvertisement
A technológia hatékonyan működött a vakság gyógyításában, de amikor a kutatók később az egerek genomjára néztek, azt mondták, hogy további, nem szándékolt mutációkat találtak.
Ennek ellenére az egerek egészségesek voltak.
"Az egerekben nem láttunk megfigyelhető szövődményeket, annak ellenére, hogy ezek az extra CRISPR-mutációk" - mondta Tsang az Egészségügyi Minisztériumnak.Advertisement
Sheila Jasanoff, a Harvard Egyetem tudományos és technológiai tanulmányainak professzora elmondta az Egészségügyi Világnak, hogy a "precíziós" csúszós meghatározás lehet a biotechnológiában.
"A géntechnológiát 40 évvel ezelőtt is nagyon pontos technikaként adták el. Most, a CRISPR-et még pontosabbá teszik - mondta.
Reklám"Kétségtelen, hogy van valami igazság ebben a követelésben … De az idősebb géntechnikai technikákat is tudjuk, hogy a nagyon pontos beavatkozások a genom egy részébe váratlan mellékhatásokhoz vezethetnek - vagy nem célzott hatásokból - a tudósok nem számítottak "- tette hozzá Jasanoff.
Bővebben: CRISPR génszerkesztés és rákkezelés »
Kockázat vs. jutalomTsang kétféle módon kereteseti a kutatásának üzeneteit.
Reklám
Először is reméli, hogy munkája új tudatosságot fog hozni a CRISPR által okozott lehetséges mellékhatásokhoz.
AdvertisementMarketing
Másodszor, Tsang azt mondja, hogy bármilyen gyógyszert vagy kezelést alkalmaznak, van mellékhatásuk.
"Ha alkalmazzuk a CRISPR-et, akkor ez olyan, mint bármely más intervenciós gyógyszer. Mindig van a célzás, a kockázatok és az előnyök "- mondja."Az a feltevés, hogy a tárolóban nem sok előny van - jóval a munka elvégzése előtt, hogy megállapítsuk, hogy egy új technológia ténylegesen hatással lesz-e bármilyen betegségre - tipikus példája az új és feltörekvő technológiákat körülvevő hype, " azt mondta.
Tsang kutatásai nem adnak kemény választ a CRISPR emberre gyakorolt hatásosságának, kockázatának és előnyeinek nagyobb kérdéseire.
"Ne menjünk túlra" - mondta Pete Shanks, egy tanácsadó, aki a genetika szakértője. "Három vak egér nem bizonyítja sokat. "
Tsang kutatása némi óvatos betekintést nyújt ahhoz, hogy a kutatásokat a technológia biztonságosabbá tétele érdekében le kell folytatni.
Jelenleg a legtöbb off-target mutáció vizsgálata a számítógépes algoritmusoktól függ, hogy megtalálják és megvizsgálják az érintett területeket. Tsang és csapata szerint ez nem elegendő az élő példányok használatakor.
"Ezek a prediktív algoritmusok jó munkahelyet látnak akkor, ha a CRISPR sejteket vagy szöveteket egy edényben hajtják végre, de az egész genomszekvenálás nem alkalmazható az élő állatok összes nem célzott hatásának vizsgálatára" - mondta Alexander Bassuk professzor a pediátriai Iowa Egyetemen és a tanulmány társszerzője, sajtóközleményben."A kutatók, akik nem használják az egész genomszekvenciát a céltárgyaktól való eltérésre, hiányozhatnak potenciálisan fontos mutációk" - mondta Tsang.
Bővebben: A genetikai szerkesztés a szúnyogriasztó betegség leküzdésére használható. "
A CRISPR gyorsan halad
Ez a tanulmány fontos időre szól.
Kína elkezdte az emberi tesztelés első körét a CRISPR-Cas9 használatával.
Az Egyesült Államoknak jövőre meg kell kezdenie a saját tesztjeit.
A kutatási terület gyorsan mozog - talán túl gyorsan.
"Reméljük, hogy felfedezéseink arra ösztönzik majd az embereket, hogy az egész genomszekvenciát alkalmazzák CRISPR-technikák összes off-target hatásának meghatározására, és különböző változatok tanulmányozására a legbiztonságosabb és legpontosabb szerkesztés érdekében" - mondta Tsang.
A Jasanoff sokkal fukarabb.
"El kell felejtenünk azt az elképzelést, hogy a CRISPR előnyei már bizonyítottak, és csak aggódni kell a kockázatok" - mondta.
