A "jogot a próbálkozáshoz" Mozgás megkívánja, hogy kísérleti kórokozót kapjon

Amikor Lorraine Heidke-McCartin elfogyott az agresszív emlôrák törzsének kezelésére - amit 2006-ban diagnosztizáltak - tette, amit sok nô állna. Ő és a férje kezdett keresni alternatív módjait, hogy megmentse az életét.

És hasonlóan a végső betegség ketyegő órájához hasonlóan, Heidke-McCartin kísérleti kezelésekre fordult.

AdvertisementAdvertisement

Ezek közé tartozott a T-DM1 nevű gyógyszer, amely még mindig klinikai vizsgálatok alatt állt, és amelyet még nem hagyott jóvá az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA).

Ez azt jelentette, hogy csak két útvonal nyílt meg, hogy megkapja ezt a potenciálisan életmentő kábítószert. Az első az volt, hogy beiratkozott az egyik folyamatban lévő klinikai vizsgálatba. De ezeknek csak a töredékére van lehetőségük azoknak a számának, akik a gyógyszer előnyeiből részesülnek, ha bizonyítottan biztonságosak és hatékonyak.

A másik lehetőség az lenne, ha a kábítószert kiterjesztett hozzáférési programon keresztül kérnénk, amely lehetővé teszi a kísérleti gyógyszerek "könyörületes használatát" végstádiumú betegeknél. Abban az időben a gyógyszergyártó, a Roche Holding AG Genentech osztálya rendelkezett ilyen jellegű programmal a T-DM1-hez.

Reklám

De mielőtt Heidke-McCartin képes volt kérni a kábítószert, a cég leállította a kibővített hozzáférési programot Bostonban, utalva az FDA jóváhagyási folyamatának késéseire.

Terminális betegségben szenvedők és néhány kezelés lehetősége között Heidke-McCartin története nem ritka. Ez is egyike a kiemeltnek az arizonai Goldwater Institute, egy konzervatív és libertári gondolkodóhely honlapján.

AdvertisementAdvertisement

A szervezet arra ösztönzi az államokat, hogy átadják a "Jogot kipróbálni" törvényeket, amelyek lehetővé teszik a betegek - például a Heidke-McCartin - számára, akik nem jogosultak vagy nem tudtak részt venni a klinikai vizsgálatokban a kísérleti gyógyszerekhez való hozzáférés céljából. Ehhez a betegeknek rendelkezniük kell orvos ajánlásaival, és először kimerítették az összes egyéb kezelési lehetőséget.

"Célunk, hogy valóban segítsük a potenciálisan életmentő gyógyszerekhez való hozzáférést" - mondta Kurt Altman, a nemzeti ügyekért felelős igazgató és a Goldwater Intézet különleges tanácsadója.

Altman és egy kolléga megfogalmazta azt a jogszabályt, amelyet egyre több állam használt saját kezdeményezésére. A Szabályozási Ügyek Szakmai Társasága szerint eddig 19 állam telt el a törvény megpróbálásáért, és az ausztráliai novemberi szavazással jóváhagyta. Ezenkívül három államban várják a kormányzó aláírását.

Mellrák: Klinikai kísérletek számomra?"

Az ismeretlen mellékhatások romolhatják az életminőséget

A felszínen kevés ember nem ért egyet egy olyan törvénygel, amely felgyorsítja a kábítószereket olyan végzetes betegek számára, akiknek sehol más helye sincs. De ha egyszer belevetik a részleteket, nem mindenki az orvosi közösségben egyetért azzal, hogy a jogalkotás jogának elősegítése minden beteg számára segít.

AdvertisementMirdetés

Az egyik fő gond az, hogy ezek a törvények olyan gyógyszerekre vonatkoznak, amelyek még mindig klinikai vizsgálatokban vannak, és amelyeket az FDA még nem hagyott jóvá. Ez azt jelenti, hogy biztonsága és hatékonysága nem teljesen ismert.

"Van egy ötlet abban a pontban, hogy nem fognak megölni valakit. Hogy viszonylag biztonságban vannak "- mondta Craig Klugman, Ph.D., a bioetikus és orvosi antropológus a DePaul Egyetemen. "De sok mellékhatás lehet, és fogalmunk sincs, mi is. "

A legkorábbi klinikai vizsgálatok (az I. fázis) néven ismert típusát úgy tervezték, hogy megvizsgálják a biztonságot, azonosítsák a főbb mellékhatásokat, és meghatározzák a leginkább megfelelő hatóanyag-adagot. De ezek a tanulmányok csak néhány embert érintenek.

Reklám "[A kábítószer] növelheti a fájdalmat, növelheti a szenvedést, és bármit is elhagyhat, meglehetősen szánalmas élményt jelenthet - egy cső álma. Craig Klugman, Ph.D., DePaul Egyetem

Miután a kábítószer végigjárja ezt a stádiumot, nagyobb próbákra van szükség ahhoz, hogy valóban teszteljék a gyógyszer hatásosságát. Ezek a későbbi fázisok olyan mellékhatásokat is megfigyelhetnek, amelyek nem jelentkeznek kisebb kísérletekben.

Bár a terminálisan beteg betegeknek semmi sincsen veszíteni, az ismeretlen mellékhatások súlyosbíthatják életminőségüket a vége felé.

AdvertisementAdvertisement

"Bármi legyen az idő, amikor az emberek elhagyták, sokkal rosszabbá válhat" - mondta Klugman. "Ez növelheti a fájdalmat, növelheti a szenvedést, és bármi idő múlásával is megmaradhat, meglehetősen szánalmas élményt jelenthet - egy cső álma. "

A kritikusok aggodalmaskodtak a kábítószer-mentességről

Elméletileg a Próbálkozáshoz való jog lehetővé tenné a betegek számára, hogy kísérleti gyógyszereket kérjenek a fejlesztési folyamat bármely szakaszában. De a kábítószer-használók korábbi hozzáférésének egyik támogatója szerint a hangsúlyt az ígéretes gyógyszerek gyorsabb terjesztésére kell összpontosítaniuk - a klinikai vizsgálatokban kimutatott, hogy minimális biztonsági aggodalmak mellett működnek.

"Az Abigail Szövetség soha nem támogatott egy szabadon-mindenkinek" - mondta Frank Burroughs, a Virginia-alapú Abigail Alliance alapítója, egy nonprofit szervezet, amely a korábban fejlesztés alatt álló új gyógyszerekhez való hozzáférést ösztönzi.

AdvertisementEz az orvos több mint 100 órát vesz igénybe, hogy elvégezze a szükséges papírokat az [FDA] könyörületes felhasználási programján keresztül. Kurt Altman, Goldwater Institute

A lánya, Abigail 2001-ben, 21 éves korában halt meg a fej- és a nyakrákban. Az orvosai halála előtt elmondták családjának egy olyan kísérleti gyógyszert, amely ugyanolyan típusú rákot szenvedett, mint ő. A gyógyszer akkor jó volt a klinikai vizsgálatokban, de ezek a vizsgálatok a vastagbélrákra vonatkoztak.Tehát nem tudott részt venni.

Családja taszította a gyógyszergyárakat és a kongresszust a kábítószerhez való hozzáférés iránt. Széles médiakampányt is készítettek. A nyilvánosság ellenére az FDA nem hagyta jóvá a drogot négy évig a halála után.

AdvertisementAdvertisement

Burroughs nem aggasztja a jogot arra, hogy mindenki számára szabadon próbálkozzon, mert megállapította, hogy sok végzetes beteg a házi feladatot elvégzi a betegségükre.

"Mindig hallgatunk a betegektől, akik hívnak bennünket, és e-maileket küldenek nekünk - és néha betegcsoportok is -, hogy olyan gyógyszert keresnek, amely ígéretet tett a korai klinikai vizsgálatokban, nem csak a kábítószerek, "Mondta Burroughs.

A tények feltárása: Helyi klinikai vizsgálatok keresése »

Az FDA lelkiismeretes programja túl lassú

Mivel az államok megkezdték a jogot a jogalkotás megpróbálására - ezek közül sok csak a jelenlegi ülésen -.

"Remélhetőleg a nyár végére túl vagyunk azon államok felének, amelyek ilyen törvényeket fogadtak el" - mondta Altman.

Az FDA 1987 óta szabályokat vezetett be, amelyek bizonyos körülmények között lehetővé tették a kísérleti gyógyszerekhez való hozzáférést.

Az FDA kibővített hozzáférési programjának kritikusai azonban azt mondják, hogy a folyamat túl sok ahhoz szükséges, hogy a végbélbetegeknek nincs elég időnk.

Ha olyan ígéretes gyógyszerekkel rendelkezik, amelyek a korai klinikai vizsgálatok során hatékonyságot és biztonságot mutatnak, szükségünk van a korábban jóváhagyott gyógyszerekre. Frank Burroughs, Abigail Szövetség

Vannak jelei a fejlődésnek ezen a területen. Az FDA idén bejelentette, hogy bővített hozzáférési űrlapja csak 45 percet vesz igénybe az orvos számára. De ezt a változást még végre kell hajtani.

"Annak ellenére, hogy az FDA szabályjavaslatot javasolt, a mai napig nem lépett hatályba" - mondta Altman. "Még mindig csak az orvos több mint 100 órát tölt be a szükséges papírmunkát az [FDA] könyörületes felhasználási programján keresztül. "

És ez még csak nem veszi figyelembe a gyógyszergyártó cég válaszadásához szükséges időt vagy az FDA számára a kérelem felülvizsgálatát, amely akár hónapokat is elérhet. A próbálkozás joga reménykedik abban, hogy felgyorsítja a kísérleti gyógyszereknek a betegek számára történő teljes folyamatát.

"Az államszinten megpróbáltuk lecsökkenteni azt a két-négy hónapot két-négy hétig, végül - remélhetőleg - két-négy napra" - mondta Altman.

Gyorsabb gyógyszer-jóváhagyás segíthet több betegnek

A Probléma Jogának Egyes támogatói számára a jogszabályok az FDA-t kivonják az eljárásból, és az orvosi ellátásról döntéseket hoznak, ahol az tartozik - a beteg és az orvos között. De mások aggódnak amiatt, hogy ez csak veszélyeztetheti a biztonságot.

"A probléma az, hogy a [Try to Right] lényegében aláaknázza azt a rendszert, amelyik működik," mondta Klugman. "Van egy FDA felülvizsgálati rendszerünk, amely megvizsgálja a gyógyszereket annak érdekében, hogy biztonságban legyenek, és győződjön meg róla, hogy hatékonyak. Ez megakadályozza, hogy a kábítószerek károsíthatók legyenek a legtöbb esetben."

A próbálkozáshoz való jog azonban nem az egyetlen módja a kezeléseknek a betegségben szenvedők számára. Bár az Abigail Szövetség támogatja a jogot, hogy megpróbálja az állami szintű jogszabályokat, több energiát fektet arra, hogy ösztönözze az FDA-t és a Kongresszust, hogy felgyorsítsa az ígéretes gyógyszerek jóváhagyási folyamatát.

"Ha ígéretes gyógyszereket mutat, amelyek a korai klinikai vizsgálatok során hatékonyságot és biztonságot mutatnak, szükségünk van a korábban jóváhagyott gyógyszerekre" - mondta Burroughs. "Ez az a módja annak, hogy segítsük azon emberek túlnyomó többségét, akik elfogytak az FDA lehetőségein, és nem juthatnak klinikai vizsgálatokba. "

Az általános jóváhagyási eljárás felgyorsítása más módokon is segítheti a végbélbetegeket.

A törvények meghozatalára vonatkozó jog lehetővé teszi a betegek számára, hogy kísérleti gyógyszereket kérjenek egy gyógyszergyártótól. Az FDA által jóváhagyott gyógyszer teljes körű bevezetésével összehasonlítva azonban csak korlátozott számú kísérleti gyógyszereket készítenek klinikai vizsgálatokra. Ez drágává teszi őket.

Ezek a gyógyszerek "nem tartoznak a biztosítás hatálya alá, mivel a kísérleti kezelések általában nem tartoznak a biztosítások közé", mondta Klugman. - Nem fedezik a szövetségi programok. Nem terjed ki az állami programok. Tehát ki kell fizetnie a zsebéből. "

A korlátozott rendelkezésre állás problémája is fennáll. Csak azért, mert a beteg a Gyakran próbálkozó drogot kér, ez nem jelenti azt, hogy egy vállalat elegendő ahhoz, hogy a kábítószert a klinikai vizsgálatokon kívülieknek adják.

Ez azt jelenti, hogy a gyógyszergyártóknak el kell dönteniük, hogy mely betegek kísérleti gyógyszereket kapnak együttérzéses felhasználási programokon keresztül. Ami nyitva hagyhatja őket a betegek és családjaik nagy horderejű közösségi médiakampányai nyomásának vagy támadásainak.

A Johnson és Johnson bejelentette, hogy az önköteles felhasználási programokkal kapcsolatos kihívásokra válaszul nemrégiben jelentette be, hogy független tanácsadó testületet hoz létre. Ez a csoport - az orvosokból, a bioetikusokból és a páciensek képviselőiből áll - megvizsgálja a kísérleti gyógyszerekhez való hozzáférést a vállalat gyógyszerészeti részlegéhez.

További információ: Az új szabályok szerint minden klinikai vizsgálati eredményt nyilvánosságra kell hozni. "

Jobb kísérleti jelzések Public Push for Change

Túl hamar tudni kell, hogyan fog játszani a mozgás joga, de a Burroughs azt mondja, hogy egy dolog biztos:

"A törvények megpróbálása továbbra is erőteljes jelzést küld az FDA és a Kongresszus felé, mondván, hogy a nyilvánosság ezt a változást akarja" - mondta Burroughs. "Azt akarjuk, hogy ezek a szerek hamarabb jóváhagyásra kerüljenek. "

A gyorsabb jóváhagyás segített Burroughs lányának. És talán felgyorsította Heidke-McCartin gyógyulását.

Miután a gyógyszergyártó cég lezárta a Bostonban kibővített hozzáférési programot, Heidke-McCartin képes volt T-DM1-t beszerezni Virginia másik telephelyén. Ez azt jelentette, hogy több mint 16 utazást kellett elkezdeni a kezelésre, mielőtt az FDA végül megengedte neki, hogy vegyen be Bostonot.

Heidke-McCartin egy YouTube-videón a tapasztalatairól összegyűjti a betegségben szenvedő betegek, családjaik és az ígéretes gyógyszerek gyorsabb jóváhagyását támogató betegek érzéseit.

"Ha vannak olyan gyógyszerek, amelyek rendelkezésre állnak, és betartották a biztonsági előírásokat," úgy tűnik, nincs ok arra, hogy visszaszorítsuk őket valakitől. "

További információ az FDA-ról»